STSP-0601
注射用STSP-0601的活性成分是从圆斑蝰蛇毒液中纯化而成的凝血因子X激活酶，中文通用名称为“注射用波米泰酶”，是一种首创的旁路制剂，其作用机制是通过特异性激活凝血因子X（FX），使其转化为FXa，促进凝血过程，从而达到止血效果。目前被开发用于治疗伴抑制物的血友病A和血友病B患者。
这项Ib/II期临床研究的目的在于评估注射用波米泰酶在成人伴抑制物血友病A及血友病B患者中的安全性和有效性，以及药代动力学(PK)和药效学(PD)特征。
研究入选年龄在18-65岁的成人男性伴抑制物血友病患者。研究分两个阶段进行。第一阶段中，血友病患者接受注射用波米泰酶 0.10U/kg剂量的多次给药（每4小时一次），以评估其在血友病患者中安全性、药代动力学和药效学特征；第二阶段中，血友病患者发生出血事件后，分别接受注射用波米泰酶 0.10U/kg或0.16U/kg剂量的按需治疗（每4小时一次），直至止血，以评估其在血友病患者出血按需治疗中的安全性和有效性。
研究共纳入63例血友病患者：其中包括59例A型和4例B型血友病患者，研究期间共收集了334例次出血事件，结果如下：
•安全性：所有与药物相关的不良事件（AEs）均为轻度或中度。未观察到与药物相关的严重不良事件（SAEs）、血栓栓塞事件或抗药物抗体（ADAs）。
• 疗效： 有效止血率达到90%以上：0.16 U/kg组为96.48%，0.10 U/kg组为94.07%。 大多数出血事件在1-2次给药后即可止血：0.16 U/kg组为1.70.9次，0.10 U/kg组为2.11.1次。
• 药代动力学和药效学：注射用波米泰酶的血药浓度随着给药次数的增加而增加，并在给药2-3次后接近稳态。同时显著改善了活化部分凝血活酶时间（APTT）和凝血酶生成（TG）的峰值。
研究首次证明了注射用波米泰酶（FX激活剂）在血友病患者中具有显著的止血效果以及良好的安全性，有望为血友病（尤其是伴抑制物血友病）患者出血按需治疗提供一种新的治疗选择。
注射用STSP-0601是国家1类治疗用生物制品，其研发进展如下：
2019年07月31日，国家药品监督管理局批准注射用STSP-0601开展临床试验，适应症为“伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”；
2021年08月完成伴抑制物患者的I期临床试验（登记号：CTR20191930），安全性和耐受性良好；
2021年09月，启动了注射用STSP-0601Ib/II期临床试验（登记号：CTR20211762）；2022年09月被纳入突破性治疗品种名单；
2023年11月，取得关于伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的Ib/Ⅱ期临床试验临床研究总结报告。
2022年09月，国家药品监督管理局批准注射用STSP-0601新增适应症开展临床试验，新增适应症为“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗”；
2023年01月，完成II期临床试验的首例受试者给药；
2023年12月，取得关于不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的II期临床总结报告；
2024年7月，注射用STSP-0601获得美国FDA孤儿药资格认定；
2024年9月，注射用 STSP-0601的活性成分凝血因子X激活酶取得INN（国际非专利名称）为“bemiltenase alfa”，药典委公示的中文通用名称为“注射用波米泰酶”；
2024年11月注射用STSP-0601注射液受邀于第66届美国血液学会（ASH）进行海报展示。
今年能不能申请上市？
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