徐根宝有一句名言:踢足球是要用脑子的。有球员把球踢错了,他经常怒斥:你脑子在哪里?
其实,做投资更要用脑子。
还是以前的事。一次,一个大户室客户跑到我这来申请融资利率优惠,脸上充满沮丧。我问怎么了?他说昨天听边上客户说,“ X X鹅”有确定的重组信息,就追高买入了,结果遇跌停,今天又是跌停,想低位补仓。由于彼此比较熟悉,我就憝了他一句:“脑子是个好东西,可惜你没有。”人家说什么是人家的自由,你自己应该要用脑子想一想啊。
联想到近期科济药业的走势表现,各种议论也比较多。先是有人说“恢复临床FDA已关门”,“将发布的2024年ASH年会数据很差,机构已提前跑路”…还真有一个机构,在提前看了《抗癌家园》的一篇小作文,跑路了,把股价砸到最低2元多。所以,基金的水平其实就是掌门人的水平。在2024年ASH年会展示数据公布并数据解读电话会议后,也有各种质疑,有人认为是“作假”,是“忽悠”,“基因编辑有专利问题”,“26人以下的实验数据没有意义”,等等。但不管别人怎么说,重要的是,作为投资者自己,头脑要清醒,要有自己正确的逻辑判断。
“关门”?你舅舅是FDA掌门人吗?数据不好?你是怎么知道的?作假?“忽悠”?有根据吗?有必要吗?动机是什么?为保通?明后年怎么办?首先逻辑要想通。
当然,我这里不是憝发表各种言论的投资者朋友,只要不违反法律,每个人都有发言权。你们的各种意见,其实是动了脑子的。赞美你们。正是你们,成就了百花齐放。
投资者也没必要兴师动众,宽容一点,让时间来证明。前行,自有解答。不同的言论说不定是在创造机会呢。
其实,李博是一个实干型的科学家;博导,十几年如一日,一心扑在科研上。是福建走出来的公司创始人。他在上海肿瘤研究所干了不少年。积累了相当的经验和功力。他不善言辞,甚至有点木讷,但很实在。管理上有些不足或缺点。这似乎是所有科学家创业的共同缺点。年薪约200万,排在上市公司创始人年薪收入的末尾。良心怎么样自己品。是少数没有留洋经历的创始人之一。
iit的数据只有5个人,人数确实少了点,时间也长了点。这些确实可以讨论。也有瑕疵和疏漏。当然存在不确定性。反过来说,如果这是一期几十个人的数据,你还能看到科济现在这个价格吗?
你再看看全球,IIT临床超过26人的有几家公司?
传奇在美国的表现也相当不错,产品已进入二线,数据很不错,产品供不应求。最近刚发布的美国吉利德子公司相关数据也相当亮眼。其实二者是差不多的。因为cart临床是单臂临床,入组病人的个体差异会造成一定的数据波动,orr在90%~98%其实没有什么区别的。但凡人,看到数子大一点总是舒服一点点。也是可以理解。仅从疗效上看,目前全球没有哪一种疗法能与cart媲美。
当然,成本高、工艺复杂,制备时间长等等是其痛点。全球很多科学家都在努力,这不,奔着这些痛点去的通用型cart来了。科济通用型IIT数据亮眼,其实是小荷才露尖尖角。
我们来看看全球通用型cart头部公司的进展情况:
1. Allogene Therapeutics:这是一家临床阶段的生物技术公司,旨在通过UCAR-T疗法解决自体CAR-T治疗实体瘤和血液瘤的局限性。Allogene公司开发了Allo-501和ALLO-501A两款UCAR-T产品,其中ALLO-501A是Allo-501的升级产品,删除了利妥昔单抗识别域,显示出良好的安全性和疗效。
2. Cellectis:Cellectis是为数不多基于TALEN基因编辑技术开发同种异体CAR-T细胞产品的公司。通过TALEN介导的基因编辑和腺相关病毒(AAV)依赖的基因插入,赋予通用CAR-T细胞高效和特异性的免疫规避特性。
3. CRISPR Therapeutics:CRISPR Therapeutics是通用型CAR-T领域的领军公司,主要对供体T细胞进行了三项的基因编辑:使用CRISPR/Cas9将CAR插入TRAC位点以得到更安全、更一致的产物;敲除TCR降低GvHD风险;敲除MHC I降低宿主T细胞对异体CAR-T的排斥,提高持久性。CTX110是CRISPR旗下进度最快的通用型CAR-T产品,靶向CD19,其治疗复发难治DLBCL的I期临床试验结果优异。
4. Precision BioSciences:Precision BioSciences也是国外领先企业之一,在通用型CAR-T领域有所布局。
国内主要布局企业包括:
1. 亘喜生物:亘喜生物通过基于CRISPR基因编辑技术开发的TruUCAR平台,开发针对CD7和CD19的通用型CAR-T细胞疗法。TruUCAR平台的设计思路是以CD7 CAR来应对HvG挑战,通过切换靶向不同肿瘤抗原的另一个CAR的结构,设计出针对各种肿瘤适应症的通用型CAR-T产品。
2. 北恒生物:北恒生物自主研发的CTA101 UCAR-T细胞注射液产品正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可,用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。CTA101是基于CRISPR基因编辑技术的通用型CAR-T产品,其敲除TRAC基因以避免移植物抗宿主病(GvHD),同时敲除CD52基因并联合使用抗CD52单抗避免患者对CAR-T细胞的排异反应(HvGR),延长UCAR-T细胞的体内存续时间。
3‘科济药业
THANK-uCAR平台:科济药业开发了THANK-uCAR平台,这是一个同种异体CAR-T平台,用于开发通用型CAR-T细胞疗法。该平台通过三重基因敲除(TRAC/B2M/NKG2A)来减少移植物抗宿主病(GvHD)、宿主免疫排斥和自相残杀,从而提高细胞疗法的安全性和有效性。CT0590产品:科济药业的CT0590是一种靶向BCMA和NKG2A的通用型CAR-T细胞疗法。它利用THANK-uCAR技术平台生产,展示了可控的安全性和深度持久的临床缓解。在临床试验中,CT0590展现了良好的疗效和安全性,包括没有出现严重的细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性(NE)。其实我最看重的是:CAR拷贝数峰值大于280,000 copies/g genomic DNA。
THANK-uCAR Plus平台:科济药业披露了THANK-uCAR Plus平台,在NK细胞存在下的抗肿瘤疗效显著优于THANK-uCAR。在此平台下的同种异体BCMA或CD19/CD20双靶CAR-T,在NK存在时都显示出极强的抗肿瘤疗效,表明该平台应可广泛用于各种异体CAR-T细胞研制。
专利情况:
科济药业确实拥有包括CRISPR-Cas9基因编辑技术在内的多项专利。截至2021年12月31日,科济药业就拥有300余项专利,其中有60余项全球(包括中国、美国、欧洲及日本)授权专利。这表明科济药业在基因编辑技术领域具有较为丰富的专利布局,包括UCART技术使用的CRISPR-Cas9基因编辑技术。因此,可以确认科济药业使用的UCART技术涉及的CRISPR-Cas9基因编辑技术是有专利保护的。
当然,风险无处不在。机会也是十分惊人。你要想清楚:如果失败了你会怎么样?如果成功了,市场又会给你怎样的奖赏?我对奖赏的幅度预想不低于李博的畅想。更重要的是,不是每个人都有搏的机会,不是每个时间都有搏的机会。 供参考!!
回复:
沉默的70后:20-28万拷贝每微克的数据的确很牛叉了。
比Allogen高应答的最高水平都高3倍。
高尚的增长小提琴:基金公司不是没脑子,很多时候只是屁股做歪了。
就价值:相信大哥说的,大哥文化水平不低,憝这个字我都不认识,现查的才知道什么意思
胡自力655:很有信心,持之以恒,风险与收益成正比。
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