国内首款干细胞治疗药物获批上市，“万能神药”站上新风口

21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道

 2025年1月2日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司申报的艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）上市。适应症为：用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，表现为主要累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症、纤维化等。艾米迈托赛注射液，作为人脐带间充质干细胞注射剂，其上市为饱受病痛折磨的患者点亮了新的治疗曙光。

谈及该事件的意义，有不具名华东地区临床专家对21世纪经济报道记者指出，该药品的上市不仅为患者带来了新的希望，也为上述公司在细胞治疗领域奠定了重要的市场地位。随着艾米迈托赛注射液的推广和应用，预计在未来几年内，该药品将对市场产生显著的正面效应。

“这一事件标志着我国在治疗急性移植物抗宿主病（GVHD）领域取得了新的进展。急性GVHD是异基因造血干细胞移植后常见的并发症，主要表现为皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面的组织炎症和纤维化。由于GVHD的治疗难度较大，现有的治疗方法效果有限，艾米迈托赛注射液的上市为14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病患者提供了新的治疗选择。”该临床专家说。

前瞻产业研究院报告数据显示，截至2024年10月，我国共有148例干细胞药物获临床研究申请（IND）受理，其中106例已获批。从已获批临床研究申请（IND）的细胞类型来看，截至2024年10月，间充质干细胞药物合计78例，占比73.6%，是干细胞药物研发最主要的细胞类型。iPSC来源功能细胞的干细胞药物已有10例获批。

1月3日，A股干细胞概念板块逆势走高。截至收盘，中源协和报20.63元/股，涨5.63%；冠昊生物报12.11元/股，涨2.28%。

干细胞疗法有何神奇之处？

随着科技的快速发展，干细胞治疗已经成为一种新兴的医疗方法，在治疗多种疾病上展现了广泛的应用前景，特别是在一些传统方法难以治愈的疾病方面。

本次首款获批上市的干细胞疗法艾米迈托赛注射液是一种基于间充质干细胞的治疗产品（MSC）。自2013年3月，这款药物即在国内递交了临床研究申请（IND），但直至2020年6月，其首次临床试验信息才公之于众。2024年6月12日，艾米迈托赛荣获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的优先审评资格，紧接着在该月的25日，其正式递交了新药上市申请（NDA）。

国家药监局药品审评中心副主任王涛介绍，从2017年开始截至目前，我国一共批准了有120多款干细胞（药品）进入临床试验阶段，适应证涵盖血液系统、呼吸系统、心血管系统及自身免疫系统的疾病。

干细胞疗法一直以来都被视为拥有巨大的医疗潜力，这一潜力主要源自干细胞的独特性。上海市第六人民医院普外科主任医师伍波介绍，在植物界，一粒树种通过干细胞的不断扩增也能长成大树。人源干细胞也像一粒种子，不断扩增形成人体的各种器官。胎儿娩出后，体内的干细胞继续扩增，到20岁时人体干细胞已扩增至60万亿个体细胞。干细胞能不断复制，同时受周围环境影响。要想让干细胞在人体中发挥作用，必须依赖良好的“土壤”，即器官功能。

“干细胞不仅如一颗种子般具有潜力，还能借助旁分泌效应及大量植入的方式强化器官功能，其作用好比改良贫瘠的土壤。在人体内，干细胞不断扩增形成新生细胞，而体细胞不断衰老。当体内衰老细胞的数量超过新生细胞时，人体便逐渐步入衰老阶段。”伍波介绍，干细胞能定点消除这些衰老细胞，这就是干细胞在人体中发挥作用的原因。

而从治疗效果来看，干细胞也被认为是“万能神药”，在多个疾病领域均有所涉猎。例如，2024年5月，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队，在国际学术期刊Cell Discovery在线发表了题为“Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue”的研究成果。该研究成为国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植，成功治愈了一名胰岛功能严重受损的2型糖尿病患者，标志着在糖尿病治疗领域取得了重大突破。

上海长征医院器官移植中心主任殷浩表示，相关科研团队历经十余年研究，该项技术已趋于成熟，是再生医学治疗糖尿病领域的重大突破。

根据全球透明市场研究机构（Transparency Market Research）的报告，到2025年底，全球干细胞市场规模预计达到2705亿美元，近8年全球干细胞市场的复合年增长率有望达到13.8%。

在多领域取得系列性进展后，干细胞已然成为当今生物医学最热门的研究赛道之一。

不过，干细胞市场存在部分不规范的情况。例如，在搜索引擎和社交媒体上输入“干细胞治疗”等关键词，就会搜索到设立在不同医院、名目众多的“干细胞治疗中心”。不少治疗中心都声称，已能通过干细胞移植治疗糖尿病、肝病、脑萎缩、帕金森病、孤独症等多种疑难杂症。同时，治疗中心都主动公布电话号码，随时接受咨询。就诊流程简便快捷，患者仅需事先电话预约，多数情况下可免去繁琐的挂号步骤。

事实上，并非所有医疗机构都可以开展干细胞临床研究。伍波指出，医疗机构在开展干细胞临床研究项目前必须进行备案。截至2023年12月初，国家医学研究登记备案平台上有141家干细胞机构通过备案，合计通过127个干细胞研究备案项目。

“任何一款药品在上市流通之前，都需要在大量临床前成药性研究的数据基础上，在国家药监局进行注册申报，并通过与具有资质、实力的正规医疗机构合作，对药品的安全性、有效性进行一系列的临床试验，获得药监局批文后，才能进入市场。”伍波说。

此前，央视新闻就揭露了干细胞行业的乱象。央视记者通过调查，指出被过度包装的“干细胞”产品背后，隐藏着层出不穷的诈骗案件。例如，市面上所谓能免费注射的“神药”，竟是山东济南一家公司违规生产的。该公司宣传这种“神药”有“有病治病、没病强身”的作用，一些老人本想通过使用该药物强身健体，没想到却掉进传销诈骗陷阱。最终，该团伙的主要成员被依法严惩。

除了市场乱象频发,“技术不规范、细胞产品质量存疑”一直是该干细胞产业饱受诟病的地方，比如基础研究有待加强、产业链不完善、医疗机构无法满足临床研究需求、审批效率有待提升等，这些问题严重阻碍了干细胞产业的健康发展与壮大。

大规模落地应用尚需时日

目前，干细胞产业被列入国家“十三五”规划、“十四五”规划和《“健康中国2030”规划纲要》中，成为国家发展战略的重要组成部分。

上述华东地区不具名临床专家对21世纪经济报道记者指出，干细胞的研究仍有几个要解决的关键问题，包括来源的局限性以及干细胞在人体内滞留性等问题。

“例如，干细胞输到人体内后能维持多久，是否会经历凋亡，以及它们在人体内是否能持续发挥预期的治疗作用等问题尚未得到明确解答。”该专家指出，尽管如此，一些研究已经开始揭示干细胞在体内的分布和迁移现象，以及它们的免疫调节作用。例如，间充质干细胞在治疗性干细胞制剂中通过释放磷脂酰丝氨酸发挥免疫调节作用。此外，干细胞在延缓衰老和治疗老化衰弱症方面的潜在效果也正在被探索。

在推动新技术的转化应用方面，政策的“东风”已至。2024年12月，海南通过了《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定（(以下简称为《规定）)，从政策法规层面再次大力支持干细胞等生物医学新技术的转化应用。《规定》共二十八条，涵盖了临床试验、转化应用、价格申请等关键环节，将于2025年2月1日起施行。

《规定》明确指出，在先行区内重点支持开展细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术的临床研究和转化应用。先行区将持续重点支持细胞治疗、基因治疗、组织工程等生物医学新技术的临床研究和转化应用。

新规也规范了干细胞技术市场。《规定》明确指出，定价费用由政府把关，先行区医疗机构在获准生物医学新技术转化应用后，应当向省医疗保障、卫生健康主管部门申请价格备案，主管部门完成价格备案后应当向社会公示，先行区医疗机构按照公示价格收费，接受社会监督。同时规定了不得开展生物医学新技术临床应用的情况。这些规定旨在促进干细胞等生物医学新技术的临床研究与转化工作的合法合理开展，从而有效整治行业发展中的混乱现象。

民生证券分析认为，随着干细胞创新药政策持续催化，以及国内干细胞新药的申报审批等催化，国内干细胞创新药行业进入较好的投资阶段。