港股迎来生长发育第一股

创新复苏，万物生长。

自2018年以来，近70家Biotech通过18A规则在港股上市，历经兴衰沉浮，一家成功企业应具备哪些禀赋已然明晰：

增量市场，差异化竞争力，技术优势。

创新药春天来临之际，一家具备以上三种禀赋的全新物种继续为18A注入活力，维昇药业在港交所挂牌上市，成为港股生长发育第一股。

维昇药业核心产品隆培促生长素，每周一次用药，预计今年下半年在国内获批，这是全球目前唯一一款经临床试验数据证实优效于日制剂的长效生长激素，也是首个具有“天然”作用机制的长效生长激素。

与GLP-1减重药类似，生长激素也进入长效制剂时代，这仍然是一个广阔的增量市场。

01 

长效为王

因为长春高新业绩陷入停滞，以及未来竞争加剧，投资者对生长激素最大的关切在于，这还是一个增量市场吗？

市场验证

事实上，长春高新长效生长激素金赛增，在成为30亿元超级大单品后，仍然继续放量爬坡。2023年，长效水针占金赛药业生长激素产品收入比例提升至29%，2024年前三季度，长效水针占比进一步提升至32%。

隆培促生长素海外产品有成为Blockbuster的潜力，自2021年在美国获批上市、2022年在欧盟获批上市后，快速放量。据Ascendis Pharma财报显示，2024年隆培促生长素海外的销售额为1.97亿欧元。

这只是一个预演，隆培促生长素登陆中国才是重头戏。中国是最大的生长激素市场，占据全球34%份额，超过美国。

增量翻倍

渗透率有望翻倍：据弗若斯特沙利文报告，我国2023年有高达340万的儿童生长激素缺乏症患者群体，但生长激素治疗渗透率仅为5.3%。随着临床诊断能力的提升，以及更安全、更长效给药的治疗方案的普及，预计2030年生长激素治疗渗透率可达10.7%。

治疗周期有望翻倍：我国PGHD（儿童生长激素缺乏症）的平均治疗时间少于1.7年，而发达国家的平均治疗时间为3.5年以上。随着国内PGHD诊疗条件不断提升，潜在PGHD患者将被更多更早发现，治疗周期有望向欧美看齐。

存量替换

日制剂存在漏针严重的现实问题，新西兰的一项全国性调查显示，66%的患者每周遗漏一次以上注射并严重影响线性生长（身高速度标准偏差分值）。

周制剂可确保效果非劣的情况下减少打针次数，让孩子注射频率大幅下降86%。长效生长制剂将逐步实现对存量日制剂患者的转换，据弗若斯特沙利文，到2030年，长效生长激素市场规模预计将达到211亿元，约占中国人生长激素市场规模总值的73.8%。

BIC竞争力 

维昇药业隆培促生长素，具备BIC竞争优势，将分享增量市场的红利。

隆培促生长素是目前唯一优效于生长激素日制剂的长效生长激素，在所有的“头对头”临床试验中，只有隆培促生长素达到了优效性，而不是非劣效性。已经完成的与日制剂进行头对头比较的中国3期临床试验结果显示，隆培促生长素及生长激素日制剂治疗中国生长激素缺乏症儿童52周后，主要研究终点——年化生长速率(AVH)分别为10.66 cm/年和9.75 cm/年，差异0.91cm/年(p=0.0010)，隆培促生长素促进长高的疗效显著优于日制剂，且安全性相当。

隆培促生长素有望成为中国首个能够释放未经修饰生长激素分子、具有“天然”作用机制的长效生长激素。与竞品基于永久化蛋白修饰作用形成生长激素类似物以实现长效化的设计思路不同，隆培促生长素的长效控释技术——TransCon（暂时连接）技术的核心优势是，在实现长效化的同时，其在人体内释放的活性药物分子与人体自身分泌的生长激素结构完全一致，可基于内源性生长激素的模式发挥生理作用，其拥有的与内源性生长激素完全一致的组织分布和受体亲和性等优势，是其它长效技术所无法实现的。

这种通过释放未经修饰的生长激素分子、具有“天然作用”的长效生长激素，除了仅需每周一针外，优效和安全也将成为被医生和患者广泛接受的主要获益点。

02 

内分泌蓝海

在同质化泥泞中贴身肉搏是的，中国Biotech正加速奔向差异化。维昇药业为港股创新药补齐“生长发育”这一块拼图。

维昇药业还有一条高价值管线也聚焦生长发育。

软骨发育不全（ACH）是一种染色体遗传疾病，表现为身材矮小且伴随多种骨骼并发症，患者的成年终身高约为120-130cm，平均寿命也比一般人群缩短约10年。

维昇药业那韦培肽是中国第一款、也是唯一一款正在进行上市临床开发的针对软骨发育不全根本病因的疗法，该药物通过持续抑制ACH患儿过度激活的FGFR3受体通路，恢复软骨细胞的正常分化和增生以及全身骨骼的生长发育，同时改善和预防软骨发育不全的并发症。

不仅增高，还是救命药。

2023年11月，那韦培肽中国II期临床试验双盲期完成，达到主要研究终点，用药患者每年可长高6厘米。

全球范围内，首款用于儿童软骨发育不全的C-型利钠肽类似物伏索利肽于2021年由FDA批准上市，但在中国尚未开展任何上市相关临床研究。一支伏索利肽售价4300元人民币左右，需要每日注射，直到患儿骨骼线停止生长后停药，对应的每年治疗费用高达159万元。

维昇药业那韦培肽同样基于TransCon技术平台开发，得益于其长达120小时的半衰期，可实现每周一次给药，这将大大减轻患者的用药负担。

甲旁减是最后一种尚未实现真正的激素替代治疗的内分泌激素缺乏性疾病，维昇药业第三条管线将解决这一难题。

帕罗培特立帕肽为全球首创HP（甲状旁腺功能减退症）激素替代疗法，或将颠覆现有治疗方案及治疗标准，并促进甲旁减治疗指南的调整，预计今年向国家药监局提交NDA。

现有3条临近商业化的管线全部专注于内分泌领域。

内分泌领域拥挤度不高，涵盖多达170余种疾病，目前至少有近一半的疾病仍然缺乏有效的治疗方法，即无药可医或现有疗法不足（疗效有限、副作用大）。内分泌创新药增量空间巨大，据弗若斯特沙利，中国非糖尿病类内分泌药物市场规模预计到2026年将增至68亿美元，2030年将增至115亿美元。

赛道选对了，还有一个诺和诺德超20亿押注的TransCon长效平台，来完成神助攻。

维昇药业2018年通过反向NewCo模式成立，丹麦药企Ascendis Pharma以产品的大中华区权益入股，并且在未来其TransCon技术平台如若研发出内分泌领域的新增候选药物 ，维昇将拥有大中华区的优先谈判权。

去年11月，Ascendis Pharma 以总额2.85亿美元（超20亿人民币）授权诺和诺德使用TransCon技术开发每次的GLP-1受体激动剂。

TransCon分子包括三个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接结构。三部分结合后，载体分子可以屏蔽并保护原型药物，降低其在体内的清除率，达到长效的效果。当注射至人体内，在生理条件的pH和体温下，完全活性的原型药物将以可控的方式释放出来。由于释放出的原型药物是未经修饰的，因此可以维持其原有的药理机制和生理分布。

内分泌激素多为肽类激素，属于小分子蛋白，通常半衰期短，在体内迅速代谢，难以成药，也不易保留生理活性。而搭载TransCon技术平台能够使之成药，且释放的原型药物发挥跟内源性激素相同的生理作用，因此该技术尤为适用于内分泌激素产品。

维昇药业依托全球领先的TransCon 长效化技术平台，有望持续输出FIC /BIC内分泌创新管线。

在这个充满奇迹的春天，港股再次证明自己是中国创新药大本营，拥有蓬勃的爆发力。维昇药业的加入，将为港股18A增添多样化的创新成色。