上海莱士血液制品股份有限公司最近搞了个大动作——他们研发的SR604注射液又拿下了新适应症的临床试验批文。这次是针对血管性血友病患者的出血预防治疗,这可是全球范围内都没人做过的创新药。
一款药能治两种罕见病
这个SR604注射液不简单,它原本是冲着血友病A/B和凝血因子缺乏症去的,现在已经进入IIb期临床试验了。现在药监局又批准它拓展到血管性血友病领域,这种病是因为血管性血友病因子异常导致的遗传病。最厉害的是,目前全球市场上根本没有同靶点的药,更别说用抗体药物来预防治疗了。
试验方案也挺有意思,准备测试不同剂量组的效果,从每4周打一次到每8周打一次都有。要是真能成,那些常年受出血困扰的患者用药频率能大幅降低,生活质量肯定能提高不少。不过新药研发这事儿谁都说不准,从临床试验到上市还得过五关斩六将,中间变数太多了。上海莱士也说了,会及时披露进展,让投资者心里有个底。
追加内容
本文作者可以追加内容哦 !