BMS地中海贫血新药Luspatercept上市申请获CDE优先审评

2月4日，百时美施贵宝中国宣布其红细胞成熟剂Luspatercept（Reblozyl，罗特西普，中文商品名：利布洛泽）的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并被授予优先审评资格，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人-地中海贫血患者。

Luspatercept是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟。新基公司在与百时美施贵宝整合前，曾与Acceleron联合开发Luspatercept。目前，Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人-地中海贫血患者；并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。
“自2018年以来，我们有幸见证‘中国新药速度’被不断刷新。我们由衷感谢中国政府对优化药品审评审批、加速临床亟需药物研发的创新政策支持。”百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示，“Luspatercept是百时美施贵宝中国首个向CDE提交境外临床试验数据后被纳入优先审评的血液病创新药。我们相信该创新药将填补中国地中海贫血药物治疗的空白，改变患者生命。”

终身输血难以保障，地贫治疗困局待解

-地中海贫血是一类由于珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病[1]。重度-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。 但现实中，中国重型-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。
我国整体人群的患病率为0.67%，而在南方高发地区（广东，广西，福建，湖南，云南，贵州，四川等），平均患病率约为2%。临床根据病情的严重程度，-地贫可分为轻型、中间型和重型。轻型者一般无症状或轻度贫血，因此容易被忽略或在家系调查时被筛查发现。重型者呈慢性进行性溶血性贫血，严重影响患者生存质量甚至生命。

全球首创作用机制，“手”护中国患者生命

Luspatercept的出现将有望打破中国-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。 它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险，比如长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等，继而引发心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。 根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的全球III期临床研究，经Luspatercept治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%[2]，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量[3]。 “此次Luspatercept被纳入优先审评也标志着百时美施贵宝‘中国战略2030’的顺利推进。” 百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示，“随着‘中国战略2030’于近期正式落地，我们致力于成为肿瘤、血液学、免疫学等核心治疗领域的领导者。未来5年，我们将加速引进近30个创新药或适应症。它们多数具有潜力成为相关领域的首个（first-in-class）或最佳（best-in-class）产品。我们将以实际行动‘引领科学，改变患者生命’，助推‘健康中国2030’国家战略的实施。”

关于BELIEVE研究

BELEVE是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究，比较了Luspatercept+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC对需要定期输注红细胞的成人地中海贫血患者的疗效。两组患者的中位年龄均为30岁。336名患者被随机分为两组，一组接受1.0mg/kg的Luspatercept（224名患者），另一组接受安慰剂（112名患者），每21天皮下注射一次，持续48周。根据独立数据安全监测委员会的建议，在揭盲后允许交叉使用Luspatercept进行治疗。接受Luspatercept治疗的患者将随访3年。这项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。

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