Larimar Therapeutics临床暂停，股价大跌65%！

彼岸，水深火热。

2月14日，Larimar Therapeutics (Nasdaq: LRMR)一家专注于开发复杂罕见疾病治疗方法的临床阶段生物技术公司，宣布收到FDA关于其CTI-1601项目临床暂停的反馈。FDA表示维持CTI-1601项目的临床暂停，并且需要更多数据来解决临床暂停问题。

受到此消息影响，截止北京时间2月15日23点30，Larimar Therapeutics 公司股价大跌65%。

目前 Larimar Therapeutics 正在进一步分析之前完成的研究，并评估是否有必要进行额外的研究。该公司还打算与FDA合作，以确定如何最好地提供这些数据。

在一项为期26周的非人类灵长类动物(NHP)毒理学研究中，CTI-1601项目发生了最高剂量水平的死亡率，该研究旨在支持延长给药剂量的患者，随后FDA将该项目列为临床暂停项目。FDA最近的反馈是在 Larimar Therapeutics 提交了包括一份为期26周的NHP毒理学研究的综合研究报告在内的完整回复之后。

来自一期单次和多次上升剂量(MAD)临床试验的数据表明，CTI-1601的重复皮下注射通常具有良好的耐受性，剂量高达100mg，每天给药长达13天。试验中未报告严重不良事件、重要医疗事件或治疗相关的严重不良事件，不良事件的数量和严重程度不随CTI-1601暴露量的增加而增加。最常见的不良事件是轻度和中度注射部位反应。MAD试验的数据还显示，每天皮下注射50mg或100 mg的CTI-1601，可导致外周组织(颊细胞)内的乳突蛋白水平达到或超过表型正常杂合子携带者的预期水平。

关于CTI-1601

截图来源：药融云全球药物研发数据库

CTI-1601是针对弗里德希共济失调症（FA）的一种重组融合蛋白，旨在将人体必需的蛋白，Frataxin蛋白输送到(Friedreich ataxia,FA)患者的线粒体中，因为FA患者无法产生足够的这种必需蛋白质。CTI-1601已获得美国食品和药物管理局（FDA）的罕见儿科疾病认定、快速通道认定和孤儿药认定、欧盟委员会的孤儿药认定和欧洲药品管理局的PRIME认定。弗里德希共济失调症（FA）是由FXN基因突变引起的渐进性神经退行性疾病。

关于Larimar Therapeutics

Larimar Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见疾病的治疗方法。Larimar Therapeutics 的先导化合物CTI-1601正被开发为一种潜在的治疗弗里德里希共济失调(Friedreich ataxia,FA)的药物。Larimar Therapeutics 还计划利用其细胞内传递平台设计其他融合蛋白，以治疗以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的其他罕见疾病。

Larimar Therapeutics大跌后市值仅0.5亿美元，唯一的管线CTI-1601受挫，对公司的打击很大。股价对利空的反映，快速有效。

参考资料：

https://investors.larimartx.com/news-releases/news-release-details/larimar-therapeutics-provides-update-cti-1601-clinical-program

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