3月23日（周四）白宫发布了一份长达64页的报告，标题为“Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing”。
这是自2022年9月12日，美国总统拜登签署行政命令，启动《国家生物技术和生物制造计划》以来，对其“计划”具体目标的进一步阐述。意在与其同盟共同发展并享有大健康生态圈，引领制定全球大健康细分领域标准，或对想要全球化发展的中国创新药械企业带来更多挑战。
报告重点发布针对五大领域的具体目标，包括：气候、食品农业、供应链、大健康、基因生物跨领域，推动美国生物技术和生物制造的发展。
* 该文件由负责执行行政命令的白宫科技政策办公室生物技术和生物经济高级顾问Georgia Lagoudas牵头，包含了由美国农业部、美国国立卫生研究院、国家科学基金会、能源部和国防部等机构制定的一些具体战略。
报告对于大健康领域主要包括，
生物制造供应链：五年内，至少四分之一的小分子药物、抗生素等将实现美国本土化生产；五年内将10种常见治疗药物的生产速度提高10倍（具体药物没有披露）。
人类大健康：扩大人工智能和机器学习在研发、生产等领域的应用，提高细胞疗法的制造规模，并在20年内将细胞基因疗法制造成本降低10倍。
推动跨领域发展：五年内，对100万种微生物物种的基因组进行测序，并了解至少80%新发现基因的功能。
此前美国《国家生物技术和生物制造计划》就明确表示，要促进制药业以及农业、能源等行业的“美国制造”，承诺“用国内强大的供应链替代来自国外的脆弱供应链”，以减少在相关领域对国外的依赖。很显然，这或将对中国制药制造领域产生影响。
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与此同时，这份报告也可以看作是美国未来生物技术发展方向的“指南针”，其中提到的新兴技术或是未来数年内全球范围内的行业热点。
美国联邦部门和机构正在进行的与明确目标主题相关的研发活动（来源：报告）
确保在美制造所有美国发明...
美国实现“生物经济”愿景的具体路径
实现生物经济的愿景，是拜登发布《国家生物技术和生物制造计划》的目标。此次“BOLD GOALS”阐述了具体战略内容。
美国“生物经济的愿景”：建立一个可持续的、安全的、有保障的美国生物经济。
主要包括：
01
发布生物技术“国防战略”，确立生物制造的优先权
美国国防部（DoD）本次发布其生物制造战略，设定了三个关键优先事项：
为早期阶段的创新建立过渡伙伴。以确保早期阶段的生物创新科研旨在推进帮助作战指挥官实现其任务的能力。
通过实践和应用创新来发展生物制造。这一原则要求“在美国国内以及与盟国和合作伙伴一起发展生物制造，创造一个自我维持的国内生物制造生态系统"，确保美国在该领域的持续竞争力。
绘制生物制造生态系统图，这将提供有助于确定未来投资优先次序和减少实施风险。
02
重建大健康产业供应链，确保在美国制造美国发明的所有东西
（1）通过生物技术和生物制造来促进经济安全的替代供应链路径
5年内，改善关键药物的供应链，部署广泛的合成生物学和生物制造能力，在美国生产至少25%的小分子药物的活性药物成分（API）。
20年内，
更可持续的化学品生产，通过可持续和具有成本效益的生物制造途径，生产至少30%的美国化学品需求。
加速生物制造产品的开发，将新的生物技术应用于生物制造的工作流程中，在至少3个存在供应链瓶颈的领域中，每个领域生产10种新的生物制造产品。
目前，美国大多数小分子药物的原料药是通过国外的化学工艺合成的，主要包括中国、印度，这带来了供应链的风险。
对这些化学制造工艺再生产的财政激励措施相对较少，特别是对利润率低的分子的生产。通过生物制造的创新技术将为成本效益高的美国国内原料药生产创造机会。
例如，合成生物学的进步，包括精确发酵和无细胞系统的使用 和无细胞系统的使用，可以使企业在同一设施中生产多种原料药，并减少重新加工的需要。
（2）通过生物制造创新来提高供应链的适应性
5年内，
预测能力，能够预测至少50%的供应链缺陷，以便实时调整生物制造方向解决瓶颈问题。
实时生物制造过程调整，监测系统投入使用，实时测量和调整生物制造的参数。
20年内，
供应链韧性，部署一套先进的生物制造平台和能力，以便在发现瓶颈后一周内对供应链修复做出反应。
供应链灵活性，实施80%的可行的生物制造技术，以满足国内生产能力的需要。
（3）加快新药研发审批，建立全球标准
5年内，数据基础设施 ，通过数据标准、工具和能力的进步和整合，启动一个数据基础设施，包括有效和安全的数据共享机制。加速生物技术创新，如了解药物的疗效和毒性，以及每种药物制造过程如何等。
20年内，标准基础设施，建立一个强大的标准基础设施，以实现生物制造产品和工艺的快速发展和部署。由美国建立全球生物制药各项标准。
白宫科技政策办公室生物技术和生物经济高级顾问Georgia Lagoudas强调，实现这一目标，需要美国政府、各企业等，公、私在资金等各方面的联合。
03
人类大健康创新：精准医疗，常规药物生产效率提高10倍，基因细胞疗法成本降低至1/10…......
（1）大健康实时监控
5年内，识别健康的生物指标，利用新型传感器识别至少10个下一代健康的生物指标，这些指标可以作为标准健康生活和预防医学实践的一部分进行监测，如免疫能力或微生物组组成。
20年内，综合健康诊断，开发并销售一种简单易用、价格合理的家庭诊断检测试剂盒（健康试剂盒），利用新型健康生物指标，在诊所和社区发挥作用，并满足不同人群的需求，将健康结果的差异减少50%。
（2）多组学精准医疗
5年内，收集多组学数据，在大型队列中收集来自不同人群的参与者的多组学措施，并确定哪些措施与至少50种具有高发病率和影响的疾病的诊断和管理最为相关。
20年内，启用个人多基因组，开发用于诊断、预防和治疗的分子分类，以解决美国疾病相关死亡的主要原因，并通过开发1000美元的多基因组使这些分类具有可操作性。
（3）改善基因细胞疗法生产
5年内，提高疗效，扩大用于开发细胞疗法的技术，使患者的细胞存活率至少达到75%。
20年内，使规模扩大，扩大细胞疗法的生产规模，以扩大使用范围，减少健康方面的不平等，并将细胞疗法的生产成本降低10倍。
这个雄心勃勃的目标需要行业间的协调努力和技术转让--例如，通过使用合成生物学领域开发的工具来设计和制造基于细胞的疗法，让这些疗法的价格更优惠、更安全、更容易为全美国的每个人所用。
（4）人工智能驱动治疗和生产
5年内，提高制造速度，利用国家资源实验室网络，解决现有生物治疗剂的自主生产和生物生产中的障碍，将10种常用治疗剂的制造速度提高10倍。
20年内，增加制造多样性，将人工智能和机器学习（AI/ML）纳入国家资源实验室网络，设计新型生物治疗剂，将新型药物的发现和生产速度提高10倍。
（5）先进的基因编辑技术
5年内，提高编辑效率；进一步开发用于临床的基因编辑系统，以便在几乎没有副作用的情况下，治愈10种已知遗传原因的疾病。
20年内，加强生物制造生态系统；每年至少生产500万剂量的治疗性基因编辑系统。
04
生物技术创新推动跨领域发展
（1）利用生物多样性来推动生物经济发展
5年内，对100万个微生物物种的基因组进行测序，了解至少80%新发现基因的功能。
20年内，将所有类型的生物的新基因序列、新陈代谢和功能的发现速度提高到目前的100倍。
（2）加强生物系统的预测性建模和工程设计
5年内，提高预测设计小分子或酶的能力，使其能够选择性地与任何需要的目标结合，并将这一过程所需的时间减少到3周。
20年内，利用多学科的理论进展，在从分子到生态系统的所有尺度上，实现高置信度（90%）的有目的的工程生物系统设计。
（3）扩大构建和测量生物系统的性能、质量的能力
5年内，开发读取和写入任何基因组、表观基因组、转录组和表达的蛋白质组的能力，以便在30天内构建和测量任何单细胞。
20年内，建立一个可作为食品、原料、化学品或药品生产底盘的合成最小植物。
（4）推进生物系统的放大和控制
5年内，推进生物工艺设计、优化和控制工具，使任何生物工艺在3个月内可预测地扩大到商业生产，成功率达到90%。
20年内，推进原料使用、生物体设计、工艺设计和终端处理等所有方面与技术经济分析的结合，使85%以上的新生物工艺在部署后的第一年就能实现可持续性和商业目标。
（5）创新生物制造方法
5年内，可重复制造集成生物和非生物组件的设备，如器官芯片或人类-机器人接口，保持90%以上的活力和组件的连接性，为生物制造的创新铺平道路，包括开发人类辅助设备，使老年人更健康。
美国策略：
加大创新力度，同时“狂补”供应链
不可否认，生物技术已成为全球地缘政治竞争的重要砝码。美国和中国做为当今全球最大经济体，也是大健康领域排名前二的两大市场，必然成为生物技术领域的焦点。
在保持生物技术领先的同时，美国“狂补”供应链
2022年，美国在全球生物技术市场的份额超过40%。“BOLD GOALS”表示，“美国需要在研发优势之外的其他领域取得进展，以确保所有创新技术能够在美国落地生产。”
美国的相关产业链下游此前大多转移到了中国，比如75%的抗生素、维生素等药物都在中国生产。
20世纪90年代以前，美国和欧洲地区是全球主要的化学原料药生产地。
20世纪90年代开始，由于环保、成本等原因，全球化学原料药的生产重心逐步转移至中国、印度等发展中国家。
据数据显示，目前全球原料药供给主要集中在中国、意大利、印度。中国已经成为全球主要的原料药生产基地（占比近30%）。
虽然美国目前致力于恢复制造能力，但这不是一朝一夕的事。
游戏规则重新制定后
中国创新医疗企业面临更大挑战
生物技术研发创新领域，中国的发展速度不容小觑。
近年来，中国制药行业已从生产低成本和大批量的仿制药，转向更加注重创新和研发新药。党的二十大报告将生物医药的创新，列为中国进入创新型国家的重要标志。目前，中国批准上市新药数量占全球15%左右，本土企业在研新药数量占全球33%左右。
“美国确实拥有世界上最好的生物技术创新者，但我们有落后的风险。”一名白宫官员此前表示。
出于“随时失去领导地位”的忧虑，美国近年来针对中国的法案层出不穷，拜登政府企图在高科技领域遏制中国的发展，改变中美竞争的平衡。
但是仍然要看到，中国生物技术在创新方面还有很大上升空间，需要更多高质量创新。
然而文件里提到的
在美国国内以及与盟国和合作伙伴一起发展生物制造，创造一个自我维持的国内生物制造生态系统；
美国将引领并建立全球生物制药各项标准。
或将对中国创新医疗企业“出海”带来更多挑战。截止目前美国FDA仅获批两款中创新药，而想要成为全球化企业的中国创新医疗企业必须“拿下”美国市场。
在二十年内，中国生物技术创新需要发展更迅速，在全球更有话语权，率先制定更多全球标准。
END
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