近日,位于瑞士的创新型公司AC Immune发布公告称,在研的治疗阿尔茨海默病(AD)的A疫苗ACI-24.060获得美国FDA突破性疗法资格认定

消息一出,公司股价当日大涨71.72%

阿尔茨海默症疫苗,又再一次站在镁光灯之下。

图1 AC Immune公司官宣,图片来源:AC Immune公司官网

全球AD领域布局TOP10,

AC Immune在研管线解读

AC Immune成立于2003年,是一家在纳斯达克上市的瑞士临床阶段生物制药公司,致力于研发治疗AD等神经退行性疾病的治疗药物和诊断试剂。

针对以阿尔茨海默症为代表的多种神经退行性疾病,AC Immune开发了小分子药物、单抗药物、疫苗和蛋白PET示踪剂和疫苗,目前在研管线18项,已进入临床的有11项。

在研管线中,进展最快的AD药物是蛋白示踪剂PI-2620,目前已进入III期临床研究阶段。

AC Immune是全球在AD领域耕耘最多的top10公司之一,并于与罗氏、礼来、强生等制药巨头达成了合作关系。

图2 AC Immune公司已进入临床研究阶段的管线图,图片来源:AC Immune公司官网

图3 AC Immune公司处于临床前研究阶段的管线图,图片来源:AC Immune公司官网

近日获得FDA突破性疗法认定的A疫苗ACI-24.060,是基于公司SupraAntigen平台开发的阿尔茨海默症疫苗,它可以驱动淀粉样蛋白沉积和AD疾病进展的A产生抗体反应,具有抑制A形成的潜力,以达到延缓或预防AD进展的治疗效果。

今年2月,AC Immune公司公布了ACI-24.060用于治疗AD的Ib/II期ABATE研究的中期结果,显示ACI-24.060在最初的低剂量队列中表现出良好的耐受性,未发现安全问题。同时,低剂量ACI-24.060在接种后的第六周就显示出了抗A抗体反应。

ABATE是一项双盲、随机和安慰剂对照研究,旨在评估ACI-24.060的安全性、耐受性、药效学特征和免疫原性。

这项试验分为两部分:第一部分包括早期AD惠者或因AD导致的轻度认知障碍患者,第二部分将招募唐氏综合征患者,他们患AD的风险较高。

基于上述积极结果,接种高剂量ACI-24.060的AD患者队列已经启动。

与此同时,ABATE研究的DS队列也已招募了患阿尔茨海默病风险较高的唐氏综合征(DS)患者。

这也标志着首次研究针对唐氏综合症患者的抗A疫苗的出现。

在研管线20项,

阿尔茨海默症疫苗盘点

阿尔茨海默病素来有“研发黑洞”之说,一直是研发企业的“碎钞机”,不少大厂都铩羽而归。

但是根据2022年世界阿尔茨海默病报告,目前全球有5500多万人被诊断患有AD,市场规模超过230亿美元。预计到2050年,这一数字可能会超过1.3亿。

该报告还强调了早期发现和诊断AD的重要性。据估计,全球有多达75%的痴呆患者未被诊断,对应着,疫苗的研发重要性就进一步凸显,这一块潜力蛋糕测算至少近1000亿美元。

据药智数据显示,目前全球范围内针对阿尔茨海默病的疫苗研发管线有20项,目前仅有GemVax&Kael Co Ltd研发的特托莫肽(tertomotide)获批上市。

此外,处于临床研究III期的有1项,是诺华制药的CAD-106;处于临床II期的有8项,处于临床I期的有6项,暂时未有在国内开展临床研究。

在疫苗领域,管线布局最多的公司是AC Immune公司,共有4项,分别为与杨森制药合作的ACI-35.030、JACI-35.054和ACI-35,以及前述获得突破性疗法认定的ACI-24.060。

表1 全球阿尔茨海默病疫苗研发进展

数据来源:药智数据

此外,在阿尔茨海默症上折戟沉沙的案例数不胜数,其能成功研发可谓“九死一生”。

因此,获得特殊通道认可,一定程度上是“希望的曙光”。

根据药智数据,目前在全球范围内针对阿尔茨海默症的709项管线中,获得特殊审评通道的药物有24项,其中获得优先评审的有14项,获得突破性疗法的有10项。

在这24项中,仅有ACI-24.060是疫苗类获得突破性疗法认定,这也就完美地解释了公司股价大涨71.72%的原因。

表2 全球阿尔茨海默症特殊评审通道盘点

数据来源:药智数据

未来布局展望

新药屡败屡战,面临着这个深度未知的领域,企业怎么样才能找到下一个金矿?可以从以下几个方面入手:

早期诊断和预防:可以致力于开发更准确的早期诊断方法,以便能够尽早干预和治疗阿尔茨海默病。此外,预防性措施也是一个重要的研究领域,包括生活方式改变、药物干预等,其中疫苗就是很关键的一个路径,而且目前在研管线不算多,还处于一片蓝海市场。

理解病因和病理机制:努力深入了解阿尔茨海默病的病因和病理机制,这有助于揭示疾病的发展过程,并为新药物或新疫苗的研发提供目标。

综合治疗方法:除了药物治疗外,综合治疗方法也被广泛研究,这包括认知训练、心理支持、康复治疗等,旨在提高患者的生活质量和功能能力。

阿尔茨海默病这个“黑洞”,目前还没有找到完全治愈该疾病的方法。谁能够找到突破口,谁就能挖掘出第一桶“金”。

来源:药智网 ,作者乖扁豆


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