CRISPR疗法Casgevy在英国首批，基因治疗迎来里程碑式进展

方正证券医药生物行业事件点评报告：CRISPR疗法Casgevy在英国首批，基因治疗迎来里程碑式进展

事件：2023年11月16日，福泰制药与CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel）获得英国药监机构MHRA的批准，适用于12岁以上且出现复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，以及输血依赖性地中海贫血症（TDT）患者。

CRISPR技术发展迅猛，基因编辑领域优势显著。基因编辑的原理是通过利用序列特异性的核酸酶在DNA特定位点引入或缺失碱基，产生高频诱导突变，从而实现对目标基因或特定DNA片段的敲除或加入。基因编辑的发展先后经历了ZFN和TALENs，目前CRISPR/Cas9是主流技术方向。CRISPR于2012年面世，2020年获得诺奖，相比此前的ZFN、TALENs等技术，CRISPRCas系统具有操作简单、精准度高、价格低廉的优势。截至目前Casgevy是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法和全球首个获批应用CRISPR的疗法。

Casgevy临床数据表现优异，海外各地有望陆续批准。Casgevy是一种转基因自体CD34+细胞富集群，在Casgevy用以治疗SCD和TDT患者的两项全球临床试验中，均达到主要终点，即患者至少连续12个月没有发生重度VO或不需进行输血，叠加此前公布的临床数据，表明casgevy具有一次治疗提供功能性治愈的潜力。Exa-cel目前正在接受欧洲药品管理局、沙特食品和药品管理局和FDA的审查，按照日程Casgevy针对SCD和TDT两项适应症的处方药使用者费用法案（PDUFA）日期分别为2023年12月8日和202年3月30日，后续获批在即。

CRISPR海外获批，医药创新疗法有望进入新的里程碑。作为全新的医药创新疗法技术，有望给医药行业带来新增量，具体来看1）临床成功，CRISP的获批标志着基因编辑技术实现从理论研究到临床应用的转变；2）疗效优异，CRISPR技术有望治愈由单一基因缺陷引起的遗传病，如遗传性盲症、血液疾病等；3）市场可期，根据Statista统计，2023-2030年，全球基因编辑行业市场规模预计年复合增速约为+22.3%，2030年预计达到360.61亿美元。

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