上市基因疗法的商业情况

这几年已经有好几个基因疗法上市。我们来找几个典型来回顾一下上市以后的商业化状态，有好的也有不好的。

商业化优秀的：

1：Zolgensma。

这药是治疗儿童SMA的，是一个非常非常惨的慢性绝症。针对这个病第一个上市的药物是ASO的Spinraza，商业化非常成功。诺华的Zolgensma是第2个上市的AAV基因疗法。后来罗氏还出了一个口服药Risdiplam。Zolgensma上市放量的就快，去年卖了12亿美元，成为了一个普通的重磅，商业化算是成功吧。

2： ELEVIDYS。

这药是Sarepta推出的治疗Duchenne型肌营养不良的AAV基因疗法。DMD也是非常非常惨的儿童慢性绝症。这药效果一般，到底有多少效果很可疑。3期临床验证试验的主要终点还失败了。但才上市的ELEVIDYS就卖了132M爬坡非常快。并且FDA的口风貌似不会让这药退市。

商业化悲剧的：

3：ROCTAVIAN。

这是BioMarin推出的治疗血友病A的AAV基因疗法。血友病A的病人很多，理论市场非常大，但这药彻底悲剧了，上市这么久才治疗了3个病人。。。严重低于所有人的预期。管理层自己也心里也没底，电话会议里面口风很软。

4：Zynteglo。

这是蓝鸟Bluebird推出的治疗-地中海贫血的基因疗法。2022Q3批了以后完全没法卖，到2023Q3只有16个病人。。导致现在蓝鸟都快破产了。

好了，核心来了。从这几个药物能看出什么？

基因疗法的接受度目前还不高。毕竟是新东西，而且长期安全性还不太清楚。只要一个病不够严重，或者有很好的已上市药物那么基因疗法会很难卖。最典型的就是血友病有罗氏非常好用的双抗Hemlibra，这药在病情稳定期可以做到长效1个月用药一次。23年卖了47亿美元，已经是全球双抗排名第一的销售额。第二点就是基因疗法的销售难度很大，需要很多培训医院和医生，设立合格的治疗点。小药企可能很难胜任这个工作，除非是类似ELEVIDYS这种无药可医的病。

所以关注基因疗法的管线要特别小心，并不是药物获批就能大卖。。最好是找绝症，或者症状难以忍受的疾病，并且还需要没有已经上市的很好的药物。这样批出来才能肯定大卖。