I-RNA第四届核酸药物产业深度聚焦峰会于2024年4月18-19日在苏州举行。公司董事长许松山受邀出席会议,在18日的“核酸药物研发的半壁江山——递送技术”圆桌论坛环节，作为嘉宾参加了的讨论；并在19日的“精准递送，创新开发”专题，进行了题为“HGF/NDA新药Ⅲ期临床试验主要结果及基因治疗药物开发体会”的主旨演讲。
主旨演讲部分，他介绍了公司整体发展情况以及研发管线布局，对公司首个基因治疗药物“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）”的作用机理以及治疗下肢缺血性疾病Ⅲ期溃疡试验的主要结果进行了说明，并结合20年新药开发经验分享了有关基因治疗药物开发的一些体会。
诺思兰德致力于基因治疗药物、重组蛋白质药物以及眼科药物的研发、生产及销售。公司拥有自主知识产权的新药开发平台，建立了基因载体构建、工程菌构建、微生物表达、哺乳动物细胞表达、生物制剂生产工艺以及规模化生产技术。目前研发管线包括11个项目、13个适应症，共有3个项目处于临床研究阶段。其中，NL003用于治疗严重下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验的首个关键试验“溃疡试验”应完成，结果符合预期。主要终点指标溃疡完全愈合率方面，NL003组显著优于安慰剂对照组（p<0.0001)。公司正在积极准备新药上市许可（NDA）申报。同时，公司生物工程药物产业化基地建设正有序推进，有望成为国内第一条人用裸质粒基因治疗药物生产线，可实现最大2000L发酵规模。
关于I-RNA核酸药物产业深度聚焦峰会
I-RNA核酸药物产业深度聚焦峰会由上海求实医药咨询有限公司主办，是国内最具影响力专注探讨核酸药物开发的专业学术会议。本次峰会为第四届，为期两天，设有“核酸药物的递送系统与修饰”、“小核酸药物深度聚焦”2大论坛，共包括“LNP与GalNAc”、“精准递送，创新开发”、“CMC策略与产业化展望”、“最新进展与前沿探索”4大专题内容。大会聚焦小核酸药物开发的核心技术难题，分享最新研究进展，以构建小核酸药物专属交流平台。
