2024年4月20日“第九届血管创新论坛”在北京隆重召开，北京协和医院血管外科刘昌伟教授在大会上进行了题为“国内首个基因治疗重度下肢缺血的Ⅲ期临床试验结果”主题报告，对我公司自主研发的“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（代号NL003）Ⅲ期临床研究治疗严重下肢缺血性疾病的首个关键试验——溃疡试验的结果进行了公开发表。这是本项试验的有效性、安全性数据在国内大型学术会议的首次发布。
该临床试验主要终点指标为“溃疡完全愈合率”，试验药物组缺血溃疡愈合率显著高于安慰剂组；且从患者病种分析看，下肢动脉硬化闭塞症（ASO）、血栓闭塞性脉管炎（TAO）以及合并糖尿病的各项亚组分析中，均得到了阳性结果；其次要终点指标中，死亡率、大截肢率、Rutherford分级变化、溃疡面积减少≥50%病例百分比等方面，试验药物组也显著优于安慰剂组。安全性方面，试验过程中未发生非预期严重不良反应，试验药物组不良事件和不良反应发生率均低于安慰剂组。
会上，刘昌伟教授着重指出：尽管目前快速发展的腔内介入治疗技术已经在重度下肢缺血（CLTI）患者在中得到广泛应用，但在临床实践中，仍会遇到很多患者出现术后复发再狭窄、或不适合进行血运重建等棘手问题，且可选择的药物治疗方式有限。NL003创新性的提出“治疗性血管生成策略”，即通过促进局部缺血组织周边微血管新生，建立侧支循环网络，改善缺血部位血流供应，从而治疗缺血性疾病。他表示：NL003溃疡试验Ⅲ期研究结果令人鼓舞，临床试验主要结果符合预期，有效性明确，安全性良好。创新性角度，该药作用于新靶点，毫无疑问属于First in class创新药。作为全球范围内首个在治疗CLTI临床Ⅲ期试验中获得阳性结果的基因药物，填补了该领域的空白。
近年来，国内细胞基因治疗领域（CGT）的药物研发越发活跃，也有多款CAR-T产品陆续获批上市，但体内基因治疗药物大多处于早期研发阶段，进入Ⅲ期品种较少。随着NL003 Ⅲ期试验成功达成主要终点，也有望成为国内首个体内基因治疗药物，为临床医生和患者带来新的药物治疗选择。
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