创新药系列研究：眼科疗法超长效时代即将来临

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（内容出品方：华创证券）

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年龄相关性黄斑变性(Age-Related MacularDegeneration，AMD)是视网膜中心的黄斑区域发生进展性病变，可导致患者视物变形、中心视力下降甚至丧失据《柳叶刀》预测，2020 年全球 AMD 患者规模约 19 亿例。《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023 年)》指出，2015年国内约有2665万例AMD患者。AMD是老年人群低视力乃至失明的主要原因，2020年，全球50岁及以上人群因 AMD 致盲人数约为 180万，导致中度及重度视力损伤的人数约为620万。患者规模庞大，疾病负担沉重，

自雷珠单抗上市以来，靶向 VEGF 的药物实现了对 AMD 患者 BCVA 评分的改善，取得积极的疗效，市场规模已近 140 亿美元。然而单靶点抗 VEGF 药物半衰期短，为达到治疗目的或维持视力需多次进行玻璃体腔注射，每1-2个月就需要进行复查和注射，患者依从性差，真实世界疗效不佳，存在巨大的未满足临床需求。随后上市的 VEGF/Ang2 双抗法瑞西单抗及高剂量阿柏西普延长了给药间隔，能够以每16周一次的频次给药，患者每年最少仅需注射3次，显著降低了患者治疗负担，凭借这项重要优势，法瑞西单抗上市次年销售额就达到了 26 亿美元。

利用新型递送系统，抗 VEGF 药物的给药频次有望进一步降低，其中通过长效缓释植入物递送小分子 VEGFR 抑制剂已成为重要的研发方向之一,EYP-1901和 AXPAXLI在与阿柏西普头对头的临床研究中达到了疗效的非劣性终点，同时将给药间隔进一步延长至6个月以上。接受治疗的患者抗 VEGF 疗法年化注射频次降低 89%，60-65%的患者在6-12个月内无需进行挽救注射。其中进度最快的 AXPAXLI 已启动第一项临床 I 期研究，EYP.1901 也将于 2024 年底启动临床 Ⅱ 期研究。国内贝达药业通将伏罗尼布授权给Eyepoint公司作为EYP-1901的活性成分，同时引进EYP-1901国内权益，已启动多项临床研究。

基因疗法通过病毒栽体将编码抗 VEGF 药物的基因片段递送至眼球，使视网膜上皮细胞获得表达抗 VEGF 药物的能力,有望达到更长久的治疗效果。RGX314 头对头雷珠单抗、4D-150 头对头阿柏西普均取得非劣效结果，将抗 VEGF疗法年化注射频次降低80%以上，50%以上的患者在单次注射后无需进行挽救注射，基因疗法初步展现出单次注射、长期治愈的潜力，有望颠覆眼科治疗领域。当前进度最快的基因疗法 ABBVRGX-314 已进入临床III期阶段，预计将于 2025 年末至 2026 年上半年递交上市申请，4D-150 将于 2025 年第一季度启动临床 I 期研究。国内康弘药业的两项眼科基因疗法在中美两地获批临床，正在推进临床研究。