现状：6款高临床价值创新药FDA获批
总体情况
2007-2023年期间，总计177家中国创新药企业的350种创新药在美国开展临床研究，在美国进行了691项临床试验，覆盖了499个适应症，包含I期临床399个（49%）、II期临床269个（39%）、III期临床83个（12%）。
在此期间，6款来自中国的创新药（10个适应症）获得美国FDA批准上市：百济神州的泽布替尼（2019年）、传奇生物的西达基奥仑赛（2022年）、天济医药的本维莫德（2022年）、君实生物的特瑞普利单抗（2023年）、和黄医药的呋喹替尼（2023年）和亿一生物的艾贝格司亭（2023年）。
创新药类型及适应症分布
350款创新药中，182款（52%）为新分子实体、162款（46%）为生物制品、6款（2%）为中药。其中，小分子化学药物和单克隆抗体分别占比45%和22%；双克隆抗体占比8%，抗体-药物偶联物（ADC）占比7%，细胞与基因治疗（CGT）占比5%。
中国创新药企业的研发重点是肿瘤领域。350款创新药进行的691项临床试验中，230款（66%）开展了358项（72%）与肿瘤相关的试验。
抗肿瘤药物的Top5热门靶点依次为PD-1，EGFR，PD-L1，HER2和Claudin 18.2。
图2：2007-2023年中国创新药在美国研发概况
a，按药物类型分类；b，按治疗领域分类
创新药成功案例分析
在上述6款美国上市的创新药中，2款为中国企业自主出海、4款为合作出海。自主出海指的是不依赖其他合作方，由开发药品的中国公司组建团队在海外上市和销售。合作出海指的是与海外公司合作，借助合作公司的海外上市和销售经验。
图3：美国上市的中国创新药情况
创新药能否成功在海外的核心是临床价值，例如泽布替尼在头对头临床试验中优于伊布替尼，为“同类最佳”。
图4：美国上市的中国创新药情况
趋势：临床试验数量屡创新高，II期失败率最高
临床试验趋势：中国创新药在美国开展的临床研究大部分（82%）于2019-2023年启动，数量增长快速。相较于III期临床试验，开展的I期和II期临床试验数量增速更快，反映了药物研发的损耗率；不同阶段的临床试验启动数量在2021年后均有所降低。
临床试验趋势
2019-2023年，中国创新药在美国开展的临床试验大幅增加，82%的临床试验在2019-2023年启动。其中，I期临床、II期临床的增长速度较快，III期临床增速相对较慢，反映了创新药研发的损耗率。2021年后由于新冠疫情的爆发，临床试验数量有所降低。
图5：中国创新药在美国开展临床试验情况
a，临床试验启动数量；b，临床试验赞助者分类
在美国开展的691项临床试验中，481项（70%）由中国公司赞助，188项（27%）由外国合作者赞助，22项（3%）由国内合作伙伴赞助。随着临床试验推进，境外合作者赞助的比例增加，从I期的19%增加到III期的40%。
临床试验成功率分析
2007-2023年期间，总计34家中国创新药企业的75个新药研发项目发生临床试验阶段改变，其中45个新药项目适应症与肿瘤相关、占比60%。II期临床的成功率最低，为17%，远低于I期临床和III期临床。其中，成功率最高的阶段是提交上市申请阶段（67%）。总体来看，中国创新药在美国从I期临床进展到FDA批准上市的整体成功率为1.7%（41%×17%×36%×67%）。
图6：中国创新药在美国临床试验成功情况
a，各临床阶段成功率；b，各阶段按药品类型的成功率
另外，14个创新药研发项目并没有在美国开展/完成III期临床，直接向FDA提交药品上市申请，其成功概率为50%。例如，传奇生物的西达基奥仑赛基于关键性临床数据、未进行III期临床直接申报上市，成功获得美国FDA批准上市。
从不同的药品类型来看，新生物制品的I期临床成功率远低于新分子实体的I期临床成功率（16% vs. 49%）；新生物制品的III期临床成功率高于新分子实体的III期临床成功率（50% vs. 31%）。
BY：创新药产业网
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