前言
基因工程是一种在分子层面上对基因序列进行精确编辑和重组的技术。通过在实验室条件下对特定的基因片段进行有目的的改造和重组，然后将这些改造后的基因片段引入到细胞中。细胞内部的生物机制，包括遗传物质的复制、转录和翻译过程，将这些基因片段转化为所需的功能，从而达到特定的治疗或研究目的。
基因工程药物因其在多个医疗领域中的潜在应用而备受关注。它们在治疗糖尿病、心血管疾病、病毒性疾病、风湿性关节炎、伤口愈合以及抗肿瘤等方面展现出广阔的应用前景。这些药物的出现为医学界提供了解决复杂疾病的新策略。基因工程药物主要分为两大类：一类是用于基因治疗的药物，另一类是重组蛋白质类药物。
一、基因治疗药物上市产品
（一）全球
中投产业研究院发布的《2024-2028年中国未来产业之基因工程药物产业趋势预测及投资机会研究报告》指出，自1998年全球首款基因治疗药物投入市场以来，该类药物的批准数量一直较为有限，每年大约只有一款新药获得批准。然而，自2016年起，基因治疗药物的全球商业化步伐显著加快，平均每年大约有四款新药成功上市。截至2022年年末，全球已有45款基因治疗药物获得批准，它们中的大多数是针对罕见疾病的治疗，尤其是以CAR-T细胞疗法为主导。
图表：1998-2022年全球基因治疗上市药物数量年度分布
（二）国内
虽然中国在基因治疗领域的起步相对较晚，但其发展速度迅猛，已经成为全球基因药物研发的重要市场之一。在临床试验的数量上，中国仅次于美国，位居世界第二。截至2022年底，中国已有四款国产基因治疗药物成功上市，它们分别是：重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生）、重组人5型腺病毒注射液（商品名：安柯瑞）、倍诺达、西达基奥仑赛（商品名：CARVYKTI）。
图表：2003-2022年中国基因治疗上市药物
二、中国重组蛋白药物市场发展状况
（一）主要上市产品
重组蛋白类药物是利用基因工程技术，在微生物、酵母、哺乳动物细胞等宿主中表达出具有生物活性的蛋白质，用于治疗各种疾病。以下是一些已上市的重组蛋白类药物及其适应症：
人胰岛素（Humulin）：用于治疗糖尿病。
干扰素-1a（Avonex）：用于治疗多发性硬化症。
促红细胞生成素（EPO，Epogen/Procrit）：用于治疗贫血。
阿达木单抗（Adalimumab，Humira）：用于治疗类风湿关节炎、克罗恩病、银屑病等多种自身免疫性疾病。
利妥昔单抗（Rituximab，Rituxan/MabThera）：用于治疗非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病。
贝伐珠单抗（Bevacizumab，Avastin）：用于治疗多种癌症，如结直肠癌、肺癌、脑胶质瘤等。
培非格司亭（Pegfilgrastim，Neulasta）：用于预防化疗引起的中性粒细胞减少症。
英夫利西单抗（Infliximab，Remicade）：用于治疗类风湿关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等自身免疫性疾病。
尼古拉单抗（Natalizumab，Tysabri）：用于治疗多发性硬化症和克罗恩病。
雷莫芦单抗（Ramucirumab，Cyramza）：用于治疗胃癌、肺癌、肝癌等多种癌症。
这些药物的上市为相关疾病的治疗提供了新的选择，但使用时应严格遵循医生指导，注意可能的副作用和禁忌症。
（二）主要企业重组蛋白质药物介绍
1、科兴制药
科兴生物制药股份有限公司是一家致力于研发、生产和销售重组蛋白药物和微生态制剂的创新型国际生物制药公司。公司专注于多个治疗领域，包括抗病毒、肿瘤免疫、血液疾病、消化系统疾病以及退行性疾病。科兴生物在技术发展上专注于新型蛋白质、抗体药物、核酸药物以及基因工程载体疫苗等前沿领域。公司采用“创新驱动 国际市场拓展”的双重战略，通过平台化发展模式，致力于将生物技术应用于全球患者的治疗，旨在成为生物医药领域的高品质领导者。
图表：2023年科兴制药主要研发项目基本情况
2、特宝生物
中投产业研究院发布的《2024-2028年中国未来产业之基因工程药物产业趋势预测及投资机会研究报告》指出，特宝生物，自1996年成立以来，一直专注于蛋白质药物的创新研发、生产和销售，是一家具有创新精神的生物技术公司。2020年，公司在科创板成功上市。
特宝生物的起点是重组蛋白技术。公司创始人孙黎先生带领团队早期研发了特尔康、特尔立和特尔津三款改良型短效重组蛋白药物，成功打破了国外产品在中国市场的垄断，积累了宝贵的经验，并建立了完整的重组蛋白药物研发和生产体系。
近年来，特宝生物迎来了长效重组蛋白产品的丰收期。2005年，公司从键凯科技获得了Y型PEG活性修饰剂的全球独家使用权，并将其应用于5款长效重组蛋白药物的开发，包括rhG-CSF、rhEPO、rhGH、rhIFN-2b和rhIFN-2a，同时在研发过程中形成了一系列核心技术。2016年，公司首款长效重组蛋白新药——长效干扰素（rhIFN-2b）派格宾获得批准上市。2023年，重组长效CSF产品上市，2024年，重组长效GH的新药申请（NDA）被受理。
特宝生物还与爱科百发、康宁杰瑞、Aligos等生物科技企业展开合作，横向和纵向拓展业务范围。公司一方面引入了GLP1长效融合蛋白等新产品，利用现有的重组蛋白研发平台进行开发；另一方面，引入了小核酸、小分子技术，拓宽了药物研发的领域。目前，这些药物大多处于临床前或I期临床试验的早期研发阶段。
公司一直致力于重组蛋白药物和PEG长效修饰技术的研发。目前，公司已经建立了一个全面的开发体系，涵盖了从技术开发、临床研究到工业生产的所有阶段。在这一体系中，PEG修饰技术、蛋白质药物的制造工艺以及GPCR/PDE4靶点的筛选技术构成了公司的核心竞争力。
图表：特宝生物的蛋白药物全流程研发体系及核心研发&生产技术步骤
特宝生物收入主要包括5款重组蛋白药物。目前公司上市产品：特尔立（rhGM-CSF，1997）、特尔津（rhG-CSF，1999）、特尔康（rhIL-11，2005）、派格宾（PEG IFN--2b，2016）、珮金（PEG-rhG-CSF，2023）。其中前三款短效重组蛋白产品上市时间较早，近年来销售额趋于稳定增长。
图表：2016-2023年特宝生物主要营业收入拆分
单位：百万元
3、诺思兰德
北京诺思兰德生物技术股份有限公司是一家领先的创新型生物制药企业，专注于基因治疗药物、重组蛋白质类药物和眼科用药的研发、生产与销售。
公司专注于心血管疾病、代谢性疾病、罕见病等多领域的生物新药研发、生产和销售。在研发管线中，公司拥有11个生物工程新药项目，涵盖了基因治疗药物5项和重组蛋白质类药物6项。这些在研新药项目正处于不同的研发阶段，包括III期、II期临床研究以及临床前研究。
特别值得一提的是，公司自主研发的重组人胸腺素4，这是一种创新的重组蛋白药物，也是全球首个治疗用生物制品一类新药。该药物有望成为心肌梗死缺血再灌注损伤治疗领域的重要突破，填补市场空白。
4、甘李药业
甘李药业是一家在胰岛素类似物原料药及注射剂的研发、生产和销售领域具有领先技术的高新技术企业。公司拥有全面的胰岛素研发管线，是国内首家成功产业化生产胰岛素类似物的高科技生物制药企业之一。通过自主研发，甘李药业推出了多款国内首创的第三代胰岛素类似物，使中国跻身于全球少数能够进行此类产品产业化生产的国家之列。
公司的主要产品线涵盖了长效、速效和预混三种类型的胰岛素类似物，包括甘精胰岛素注射液（长秀霖）、赖脯胰岛素注射液（速秀霖）、精蛋白锌重组赖脯胰岛素混合注射液（25R）（速秀霖25）、门冬胰岛素注射液（锐秀霖）、以及门冬胰岛素30注射液（锐秀霖30）。此外，公司还提供精蛋白人胰岛素混合注射液（30R）（普秀霖30），满足不同患者的需求。
甘李药业的产品不仅局限于药品本身，还扩展到了相关的医疗器械领域。公司提供了一系列方便患者使用的医疗器械，包括可重复使用的笔式胰岛素注射器、一次性使用的笔式注射器、一次性使用注射笔用针头以及一次性胰岛素笔用针头等，以提升患者的用药便利性。
中投产业研究院发布的《2024-2028年中国未来产业之基因工程药物产业趋势预测及投资机会研究报告》指出，基因工程药物行业作为生物制药领域的关键一环，正以其巨大的增长潜力和市场前景吸引着全球的关注。这一行业的研发管线丰富多样，涵盖了基因治疗和重组蛋白质等多个创新药物项目，它们正处在从临床前研究到各阶段临床试验的不同发展时期。
在资本市场，基因工程药物行业的公司表现强劲，无论是国内还是国际企业，都在融资活动中取得了积极的成果。此外，行业内的合作开发和并购事件层出不穷，反映出投资者对这一行业持续增长潜力的高度认可。
得益于国内生物制药技术的快速发展和政府政策的有力支持，国产基因工程药物正在逐步扩大其在市场中的份额。这一趋势不仅预示着国产药品将逐步替代进口药品，还意味着治疗成本的降低和药品普及率的提升，从而让更多的患者能够获得高质量的治疗选择。
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