8月20日，诺诚健华（香港联交所代码：09969；上交所代码：688428）发布了截至2024年6月30日的2024年中期业绩报告和公司进展。
这份中期业绩报告显示，在公司营业收入方面，奥布替尼收入2024年上半年同比上涨30.0%，达到4.2亿元[1] ，其中第二季度同比增长48.8%，这主要归功于奥布替尼成为中国首个且唯一针对边缘区淋巴瘤（MZL适应症）获批上市的BTK抑制剂，这一新适应症2023年纳入医保后今年上半年实现快速放量。同时，公司持续提升商业化团队能力，并不断提速执行力。与此同时，2024年上半年公司亏损同比缩窄37.6%，减少至2.7亿元。
该报告还显示，截至2024年6月30日，公司现金和其它金融资产为79.9亿元。强劲的现金流有助于加速全球临床试验开发，并投资于有竞争力的产品管线。2024年上半年毛利同比上涨19.3%，达到3.6亿元；2024上半年毛利率达到85.7%，同比上涨5.8个百分点，主要是因为奥布替尼收入的上涨及收入组合变化。
此外，在研发费用上，2024年上半年公司研发费用同比增加17.5%[2]，达到4.2亿元，研发费用的增加主要是搭建差异化研发平台和推进更多临床三期项目。
公开资料显示，诺诚健华是一家商业化阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病领域的一类新药研制。公司现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、香港以及美国设有分支机构。
2024年上半年，诺诚健华实现总收入4.2亿元，主要源于奥布替尼销售。进入2024年，新的国家医保目录落地执行，奥布替尼三项适应症：既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（r/r CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤患者（r/r SLL）、既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤患者（r/r MCL）及既往至少接受过一种治疗的成人边缘区淋巴瘤患者（r/r MZL）均得到医保覆盖。奥布替尼是中国首个且唯一针对MZL适应症获批上市的BTK抑制剂，并被《中国临床肿瘤学会（CSCO）淋巴瘤诊疗指南2024》列为边缘区淋巴瘤（MZL）二线治疗的I级推荐方案。在商业化能力建设方面，公司持续加强商业化团队和能力建设，不断提升执行和运营效率，聚焦战略重点，确保有效执行公司的市场计划，从而迅速渗透市场，凸显了公司致力于在商业化领域持续创造价值并推动可持续增长的承诺。
中国新质生产力造福全球患者
进入2.0快速发展新时期，诺诚健华正加强全产业链平台建设，快速推进血液瘤、实体瘤和自身免疫性疾病三大领域管线的临床试验与注册申报工作。未来三到五年，公司预计五到六款创新药获批上市，解决未被满足的治疗需求，用中国新质生产力造福全球患者。
致力于成为血液瘤领域领导者 全面覆盖血液瘤适应症
血液瘤是一种致死率极高的癌症，包括淋巴瘤、白血病、骨髓瘤。诺诚健华致力于开发不同作用机制（MoA）实现血液瘤适应症的全面覆盖，发展成为血液瘤领域的领导者。
除了获批适应症，诺诚健华正推进奥布替尼一线适应症的注册临床试验和新药上市申请（NDA），坦昔妥单抗（tafasitamab，CD19 单抗）预计明年上半年上市，成为商业化团队开拓市场的又一重磅产品。与此同时，公司正加速开发的BCL2抑制剂ICP-248与奥布替尼联用潜力显著，BCL2抑制剂是BTK抑制剂耐药后的首选治疗方案，形成最佳序贯治疗。加上分子胶ICP-490、单抗ICP-B05和双抗ICP-B02，以及通过未来潜在的内部开发和外部引进推动管线开发，诺诚健华致力于发展成为中国和全球的血液瘤领域领导者。
奥布替尼
· 奥布替尼联合公司自主研发的BCL2抑制剂ICP-248一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的II期临床试验今年5月启动临床，截至报告发布已完成患者入组；
· 加速推进奥布替尼一线适应症的注册临床试验和新药上市申请，包括CLL/SLL、MCL、DLBCL；
· 奥布替尼持续获得国际顶尖学术会议的关注。奥布替尼的五项研究入选2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会，其中奥布替尼治疗初治边缘区淋巴瘤的前瞻性研究入选此次大会的口头报告；奥布替尼10项研究入选2024年欧洲血液学协会（EHA）年会。
坦昔妥单抗（Tafasitamab）
· 坦昔妥单抗联合来那度胺治疗复发/难治性DLBCL的新药上市申请今年6月在中国获受理，并纳入优先审评。DLBCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常见的一种类型，其全球发病率占NHL的31%～34%。在中国，DLBCL占所有NHL的45.8%[3]；
· 坦昔妥单抗治疗方案在香港获批上市，并在海南博鳌和粤港澳大湾区获批使用并分别在两地先行区的医院开出首方。
ICP-248
· ICP-248是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，正在开展联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL，目前II期患者入组完成；
· 截至目前，47名患者完成给药，在完成评估的28名患者中，BTK治疗失败MCL患者的总缓解率（ORR）达到71.4%；
· ICP-248治疗急性髓性白血病（AML）的新药临床试验（IND）申请在中国已获受理。
ICP-490
· ICP-490是公司自主研发的创新药，源自分子胶平台。作为单一疗法或与其他疗法联用，ICP-490有望在血液肿瘤领域展现强劲的潜力，旨在治疗MM、NHL等血液肿瘤；
· 正在进行多发性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者 I 期剂量递增研究，展示了良好的安全性和耐受性。良好的安全性支持剂量进一步递增。
ICP-B02（CM355）
· ICP-B02 是诺诚健华和康诺亚合作开发的CD20xCD3双特异性抗体。ICP-B02的静脉输注（IV）制剂和皮下注射（SC）制剂在滤泡性淋巴瘤（FL）和 DLBCL 患者中展示了良好的疗效。 在接受至少一剂6毫克以上剂量的15名患者中，ORR为100%。所有达到 CR 的患者截至报告期仍维持缓解；
· 基于ICP-B02单药令人鼓舞的结果，公司计划在更早线NHL患者中开展ICP-B02联合其他免疫化疗的剂量扩展研究。ICP-B02联合免疫化疗治疗NHL患者今年6月已获批临床。
ICP-B05（CM369）
· ICP-B05是一款抗趋化因子受体8（CCR8）单克隆抗体，是诺诚健华和康诺亚共同开发的潜在first-in-class药物，开发作为单一疗法或与其他疗法联合治疗高发的晚期实体瘤和NHL；
· 正在进行 I 期试验，以评估 ICP-B05 对晚期实体瘤和复发或难治性 NHL 患者的安全性、耐受性、药代动力学特征（PK）和疗效；
· ICP-B05在 NHL 患者中观察到初步疗效。ICP-B05 展示良好的耐受性，未观察到剂量限制毒性（DLT）。
全力推进实体瘤研发
通过靶向治疗和免疫肿瘤学方法，诺诚健华致力于拓展管线的深度和广度，涵盖实体瘤疾病领域。Zurletrectinib（ICP-723）有助于公司在实体瘤治疗领域建立坚实的基础。为了使更广泛的患者受益，诺诚健华开发的早期管线，包括潜在first-in-class疗法ICP-189和ICP-B05，能够为中国和全球的实体瘤患者提供有竞争力的治疗解决方案。
Zurletrectinib（ICP-723）
· NTRK 基因融合突变是多种癌症的致癌因素，包括肺癌、结直肠癌、乳腺癌、和黑色素瘤等。Zurletrectinib是公司自主研发的第二代TRK抑制剂，正加速推进zurletrectinib在中国的注册临床试验，已进入新药上市申请准备阶段（pre-NDA）；
· Zurletrectinib展示了良好的有效性和安全性。Zurletrectinib 被证明可以克服第一代 TRK 抑制剂的耐药性，为接受第一代TRK抑制剂后耐药的患者带来希望；
· Zurletrectinib研究已覆盖NTRK基因融合阳性成人、青少年（12周岁到18周岁）和儿童患者（2周岁到12周岁），在青少年和儿童患者均已观察到疗效。已完成儿童患者的剂量递增试验。
ICP-189
· ICP-189是公司自主研发的新型蛋白酪氨酸磷酸酶SHP2变构抑制剂。ICP-189联合第三代EGFR抑制剂伏美替尼治疗晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的临床试验正在进行，并观察到初步疗效。非小细胞肺癌是肺癌的主要亚型，约占所有病例的 85%[4]；
· ICP-189 单药治疗观察到初步疗效。作为潜在first-in-class创新药，SHP2抑制剂是和多种靶向药和免疫疗法联合治疗实体瘤的理想药物。ICP-189在KRASG12C 突变和 EGFR 过表达驱动的肿瘤模型具有显著的抗肿瘤作用，对于三代EGFR耐药的非小细胞肺癌患者，SHP2联合治疗提供了有前景的治疗选择；
· 截至报告期，已经完成剂量递增至每天一次120 毫克剂量组，未观察到DLT，并显示出良好的 PK 和长半衰期。每天一次160毫克剂量组的患者入组正在进行中。
诺诚健华也在积极探索实体瘤领域的临床前开发，通过搭建差异化平台开发小分子和大分子创新药，致力于攻克肺癌、胃癌等实体瘤，满足大量未被满足的医疗需求。
全面布局自身免疫性疾病
自身免疫性疾病几乎可以影响身体的每个器官，且在生命的任何阶段都会发生。全球自身免疫性疾病市场到2029年预计将达 1850 亿美元[5]。诺诚健华正进一步加强药物发现平台，通过B细胞和T细胞通路开发自身免疫性疾病领域的全球前沿靶点，打造差异化的自身免疫性疾病管线，旨在为大量未满足的临床需求提供first-in-class或者best-in-class疗法。这些创新药在全球都具有广阔市场潜力。
奥布替尼
· 奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ITP已获得概念验证（PoC），III期注册临床患者入组已过半。成人 ITP 年发病率为每10万人约2-10人[6]，只有约70%的患者对一线治疗有反应，仍有部分患者治疗无效或复发，奥布替尼有望提供更好的治疗方式[7]。奥布替尼从血液瘤再进入血液领域的自身免疫性疾病，彰显了巨大的商业潜力。2024年4月，奥布替尼治疗ITP的II期研究成果已发表于《美国血液学杂志》。详情参阅：onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ajh.27303
· 奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）IIa 期临床试验取得积极效果 ，研究显示SLE反应指数-4（SRI-4）呈剂量依赖性的改善趋势，同时观察到尿蛋白呈下降趋势。奥布替尼是全球首个SLE II期临床试验中显示出疗效的BTK抑制剂。IIb 期试验目前持续推进中，截至报告期患者入组接近完成。
SLE是一种全身性疾病，它往往导致脏器的损伤，尤其是肾脏和神经系统、皮肤、血液系统、呼吸系统，几乎所有的系统都可能受累。根据弗若斯特沙利文分析，预计2025年全球 SLE患病人数将达到818万。《中国系统性红斑狼疮发展报告2020》指出，我国SLE患者约有100万人，总数位居全球第一，发病率位居第二。
ICP-332
· ICP-332 是一种新型酪氨酸激酶 2 （TYK2）抑制剂，开发用于治疗各种 T 细胞相关的自身免疫性疾病，包括特应性皮炎（AD）、白癜风、炎症性肠病等，市场前景广阔；
· ICP-332治疗中重度特应性皮炎（AD）II期临床的最新数据在2024年美国皮肤病学会年会（2024 AAD Annual Meeting）以重磅口头报告（late-breaking oral presentation）形式发布；
· ICP-332在中国开展的治疗中重度特应性皮炎（AD）的II期临床研究达到多个有效性终点，展示了卓越的疗效和安全性。ICP-332对比治疗 AD 患者的不同类别/MoA的疗法显示了更好的疗效（非头对头比较）；
· 每天一次80毫克和每天一次120毫克两个治疗组（治疗四周）EASI 90（湿疹面积和严重程度指数评分较基线改善≥90%）和瘙痒NRS评分较基线改善≥4分（NRS≥4）应答率较安慰剂组分别改善40%和56%，该数据均优于竞品；
· ICP-332展示了良好的安全性和耐受性。两个治疗组的总体不良事件发生率与安慰剂组相当；
· 预计2024年第四季度在中国启动ICP-332治疗AD的 III 期临床试验，并将提交针对第二个适应症白癜风的 II /III期IND申请；ICP-332在美国已启动临床试验。
ICP-488
· 数据显示，全球1亿人受各类银屑病影响[8]。ICP-488是一款强效的高选择性TYK2变构抑制剂，通过结合TYK2 JH2结构域，阻断IL-23、IL-12和I型干扰素等炎性细胞因子的信号转导。ICP-488治疗银屑病的 II 期研究今年5月完成患者入组，预计今年年底数据读出；
· II期研究总共入组129例患者，按照1:1:1 的比例将患者随机分配到三个治疗组中，包括两个治疗组和一个安慰剂组，连续给药12周；
· ICP-488治疗银屑病患者的 I 期研究中展示了良好的安全性和有效性。
新型口服IL-17抑制剂
· IL-17 是一种促炎细胞因子，在免疫应答中发挥重要作用。新型口服IL-17抑制剂对患者而言更便利，可替代 IL-17 靶向单克隆抗体。这款新型口服小分子可有效阻断 IL-17AA 和 IL-17AF 与 IL-17R 的结合。
诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：“2024年上半年，我们商业化业绩超额完成既定目标，收入大幅增加。我们积极开发市场急需的创新药，今年上半年递交了三项新药上市申请，我们也在积极探索源头创新，为未来发展奠定良好基础。展望下半年，我们将继续在新药研发、临床开发、商业化和国际化领域持续发力，聚焦重点目标实现高质量发展。”
前瞻性声明
本报道含有一些前瞻性声明的披露。除对事实的陈述以外，所有其他声明可被看作是前瞻性声明，即关于我们或者我们的管理部门打算、期望、计划、相信或者预期将会或者可能会在未来发生的行为、事件或者发展所做出的声明。此类声明是我们的管理部门根据其经验和对历史趋势、当前条件、预期未来发展和其他相关因素的认知，做出的假设与估计。该前瞻性声明并不能保证未来的业绩，实际的结果，发展和业务决策可能与该前瞻性声明的设想不符。我们的前瞻性声明同样受到大量的风险和不确定性因素的制约，这可能会影响我们的近期以及长期的业绩表现。
1.财务业绩摘要中的货币均为人民币 ↑
2.依据香港会计准则下研发费用计算所得 ↑
3.中华医学会血液学分会 ↑
4.临床肿瘤学杂志，IF: 50.717 ↑
5.iHealthcareAnalyst, Inc., 2023年10月3日 ↑
6.成人ITP指南（2020年版） ↑
7.第63届美国血液学协会（ASH）年会海报（摘要代码：3172） ↑
8.李慧贤,胡丽,郑焱,张键,刘文丽,高田原,牟宽厚,田琼.基于全球疾病负担(GBD)大数据的中国银屑病流行病学负担分析[J].中国皮肤性病学杂志,2021,35(04):386-392. ↑
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