基石药业在澳大利亚递交CS5001（ROR1 ADC）联合标准治疗用于一线DLBCL的临床试验申请

CS5001 Ib期临床试验进一步拓展其联合R-CHOP一线治疗弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL），有望重塑该疾病的一线治疗格局。

CS5001用于治疗多种实体瘤的全球多中心Ib期临床试验正在同步开展中。

中国苏州，2025年3月6日——基石药业（股票代码：2616.HK），一家专注于抗肿瘤药物研发的创新驱动型生物医药企业，今日宣布，公司管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）联合标准治疗用于一线弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的Ib期临床试验申请已在澳大利亚成功递交。此外，CS5001单药及联合PD-L1单抗治疗晚期实体瘤的全球多中心临床试验也在同步开展中。

本次Ib期临床试验在CS5001单药治疗后线侵袭性和惰性晚期淋巴瘤的基础上进一步拓展，旨在深入探索CS5001在DLBCL全病程及实体瘤治疗的临床应用价值。试验拓展部分设计包括：

· 联合R-CHOP（利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松）治疗既往未接受过全身系统性治疗的DLBCL患者；

· 联合标准疗法治疗复发或难治DLBCL患者；

· 单药治疗ROR1表达阳性的晚期实体瘤患者；

· 联合舒格利单抗（sugemalimab）治疗晚期实体瘤患者。

基石药业首席执行官、研发总裁及执行董事杨建新博士表示：“我们非常高兴看到CS5001（ROR1 ADC）的临床开发取得这一重要进展。现有数据已充分表明，CS5001在实体瘤与淋巴瘤治疗领域均展现出极为广阔的应用潜力。在一项II期临床研究中，ROR1 ADC联合R-CHP方案在一线DLBCL治疗中已取得了令人瞩目的完全缓解（CR）率。随着我们的Ib期临床试验从后线单药疗法进一步拓展至前线治疗DLBCL的联用疗法，CS5001有望为DLBCL患者带来突破性的治疗获益，并重塑该疾病的标准治疗格局。此外，作为首个已知在实体瘤和淋巴瘤中均观察到临床抗肿瘤活性的ROR1 ADC，我们也在积极推进CS5001针对实体瘤的探索，对其后续的临床表现充满期待。”

目前，CS5001全球多中心Ib期临床试验正在美国、澳大利亚和中国同步推进。其单药治疗侵袭性和惰性晚期淋巴瘤队列正在有序入组中，后续有望扩展为II期单臂注册研究。同时，其联合用药治疗一线或复发难治DLBCL，以及单药或联合用药治疗晚期实体瘤等队列也将陆续启动入组。

关于CS5001（ROR1 ADC）

CS5001是一款以受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（receptor tyrosine kinase-like orphanreceptor 1,ROR1）为靶点的抗体偶联药物（ADC）。该药物采用独特的设计，搭载肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓（pyrrolobenzodiazepine,PBD）前毒素载荷和连接子（linker）。CS5001仅在到达肿瘤后，被肿瘤细胞内吞，在溶酶体中，其连接子会被肿瘤细胞中高表达的特异性酶切割，释放PBD前毒素，随后PBD前毒素在肿瘤细胞内被激活，进而精准杀死肿瘤细胞。这种连接子加前毒素的“双控”机制，有效减少了传统PBD载荷相关的毒性问题，显著提升了安全窗口。在多种临床前癌症模型中，CS5001已证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展现出良好的血清半衰期及药代动力学特征，充分彰显了其在多种实体瘤和血液瘤治疗领域巨大的临床开发潜力与广泛的应用前景。此外，CS5001借助定向偶联技术，实现了精准的药物抗体比率（DAR），为均质生产及大规模生产提供了有力保障。

2020年10月，基石药业与LigaChem Biosciences,Inc.（LCB）就CS5001的开发和商业化达成授权协议。CS5001最初由韩国领先的生物科技公司LCB和ABL bio共同合成。根据协议条款，基石药业获得了CS5001在韩国以外的全球其他地区的独家开发和商业化权利。

在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，CS5001治疗晚期实体瘤和淋巴瘤患者的首次人体研究数据以壁报形式公布。随后，在第66届美国血液学会（ASH）年会上，其单药治疗晚期淋巴瘤的最新临床数据也得以公布。

在Ia期剂量递增试验的10个剂量组评估中，CS5001展现了良好的安全性及显著的抗肿瘤活性：在初步选定的II期推荐剂量（RP2D）水平（125 μg/kg），CS5001针对晚期B细胞非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤的客观缓解率（ORR）分别达到70%和100%；在、巢癌、非小细胞肺癌、三阴乳腺癌等晚期实体瘤中，观察到CS5001显著的疗效信号；在多线经治的晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤患者中，CS5001表现出良好的耐受性。

关于基石药业

基石药业（香港联交所代码：2616）成立于2015年底，是一家专注于抗肿瘤药物研发的创新驱动型生物医药企业，致力于满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。截至目前，公司已成功上市4款创新药，获批16项新药上市申请（NDA）以及9项适应症。当前研发管线均衡配置了潜在同类首创或同类最佳的抗体偶联药物（ADC）、多特异性抗体、以及免疫疗法和精准治疗药物在内的16款候选药物。同时，基石药业拥有一支资深管理团队，“全链条”覆盖临床前探索、临床转化、临床开发、药物生产、商务拓展到商业运营等关键环节。如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。