2025年3月13日，复星医药宣布控股子公司浙江星浩澎博医药有限公司（以下简称“星浩澎博”）于近日收到国家药品监督管理局关于同意XH-S003胶囊（申请注册分类：化药1类；以下简称“XH-S003”）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）开展临床试验的批准。星浩澎博拟于条件具备后于中国境内（不包括港澳台地区，下同）开展II期临床试验。
XH-S003为复星医药自主研发的补体系统小分子抑制剂，拟用于治疗补体异常激活相关的疾病。XH-S003作为特异性的补体替代途径抑制剂，作用于补体系统C5末端通路上游，能同时控制血管内和血管外溶血，起到比C5单抗药物具有更优的治疗效果，弥补了C5抗体的不足，同时为患者提供口服药物的选择。
复星医药执行总裁、全球研发中心CEO表示：“XH-S003获批开展II期临床是复星医药在罕见病领域持续创新的又一重要里程碑。PNH患者长期面临治疗选择有限、生存质量严峻的挑战，复星医药始终以患者为中心，围绕未被满足的临床需求，积极推动罕见病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在罕见病患者中的可及性，造福更多中国患者。”
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种补体介导的慢性罕见血液疾病。PNH患者的造血干细胞由于PIG-A基因发生突变，导致其产生易于被补体系统过早破坏的红细胞，从而引发血管内溶血(红细胞在血管内被破坏)和血管外溶血(红细胞在脾脏和肝脏中被破坏)，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH是一种严重影响患者生活质量的罕见病，发病率约百万分之一到二，亚洲人群发病率高于欧美。抗补体C5疗法是既往国际公认的PNH标准治疗，但在抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲乏和输血依赖，严重影响生活质量。
截至目前，XH-S003另一适应症用于治疗IgA肾病等补体异常激活相关的肾小球疾病于中国境内处于II期临床试验阶段，并已完成澳大利亚及中国境内的I期临床试验。
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