全球药物研发进展
1. 百时美施贵宝CAR-T疗法在欧盟获批扩展适应症
3月14日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，欧盟委员会（EC）已批准靶向CD19的CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）扩展适应症，用于治疗经过两线或更多全身性治疗后的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者。该决定基于全球2期临床试验TRANSCEND FL的积极结果。数据显示，Breyanzi治疗患者的总缓解率为97.1%（95% CI：91.7–99.4），完全缓解率（CR）达到94.2%（95% CI：87.8–97.8），达到该研究的主要及关键次要终点。Breyanzi疗效持久，治疗18个月后仍有75.7%（95% CI：66.0–83.0）患者维持缓解。
2. 罗氏PI3K抑制剂国内获批上市
3月14日，罗氏宣布伊那利塞（inavolisib）在华获批上市，联合哌柏西利和氟维司群用于内分泌治疗耐药（包括在辅助内分泌治疗期间或之后出现复发）、PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。据罗氏新闻稿，这是中国首个获批的第三代高选择性PI3K抑制剂。此次批准基于INAVO120研究的数据支持。与安慰剂组相比，inavolisib组患者的中位PFS延长（15.0 vs. 7.3个月，HR=0.43，P<0.0001），数据具有统计学意义和临床意义；两组的ORR 分别为为58%和25%，中位DOR分别为18.4个月和9.6个月；总生存期（OS）数据尚未成熟，但已观察到明显的积极趋势（NE vs. NE，HR=0.64，P=0.0338）。
3. 信达生物IGF-1R单抗「替妥尤单抗」国内获批上市
3月14日，NMPA官网显示，信达生物IGF-1R单抗替妥尤单抗N01注射液（IBI311）获批上市，用于治疗甲状腺眼病（TED）。据信达新闻稿，这是中国甲状腺眼病治疗领域70年来第一款新药。2024年2月，信达生物宣布IBI311在中国甲状腺眼病受试者中开展的III期注册临床研究（RESTORE-1）达成主要终点。研究结果显示，RESTORE-1的III期阶段主要研究终点顺利达成：第24周时，接受IBI311治疗的受试者研究眼的眼球突出应答率（研究眼相对于基线突眼度回退≥2mm，且不伴有对侧眼突眼度增加≥2mm的受试者比例）显著优于安慰剂组，分别为85.8%和3.8%，两组差异为81.9%（95%CI：69.8%-93.9%，P<0.0001）。
4. 欧盟批准Rxulti用于青少年精神分裂症
3月13日，大冢制药（Otsuka Pharmaceutical）和灵北（Lundbeck）联合宣布，欧洲药品管理局批准Rxulti (brexpiprazole) 用于治疗 13 岁及以上青少年精神分裂症。该批准是在欧洲药品管理局人用药品委员会 (CHMP) 于 2025 年 1 月发布积极意见后做出的。欧盟委员会的批准是基于一项为期 6 周的随机、双盲、安慰剂对照和活性药物对照试验，该试验纳入了 316 名青少年患者。每日 2-4 毫克 brexpiprazole 的治疗显著降低了精神分裂症症状，以 PANSS 总分衡量，与安慰剂相比具有显著疗效。
5. 科伦博泰TROP2 ADC获批肺癌适应症，全球首款
3月10日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，科伦博泰靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC）注射用芦康沙妥珠单抗的新适应症上市申请已获得批准。这是该产品在中国的第二项NDA申请，此前已经被CDE纳入优先审评，具体适应症为：用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。此前非小细胞肺癌中，目前还没有一款TROP-2 ADC药物获批上市，吉利德的三期临床已经失败，第一三共则基于亚组分析在美国递交了上市申请，仍在审评中。
6. 艾伯维IL-23抑制剂「利生奇珠单抗」在华获批上市
3月10日，艾伯维宣布利生奇珠单抗（risankizumab，商品名：喜开悦）在华获批上市，用于治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足、失应答或不耐受的中重度活动性克罗恩病成年患者。此次获批包括利生奇珠单抗注射液与利生奇珠单抗注射液（皮下注射）两种剂型。这是全球首个获批用于中重度活动性克罗恩病成人患者的IL-23抑制剂，获批后也是国内首个拥有随身给药器的IL-23抑制剂。
7. 同源康医药TY-9591头对头击败奥希替尼，拟报上市
3月9日，同源康医药发布公告，TY-9591在关键二期临床中头对头对比奥希替尼一线治疗EGFR突变脑转移NSCLC显示统计学显著意义和重大临床获益。iORR达到预期目的，TY-9591对比奥希替尼显示出统计学意义和临床意义的明显改善。同源康医药将在近期递交上市申请。TY-9591通过氘代对奥希替尼进行改良以提高安全性，允许更大的给药剂量，从而可能提高药效。
8. 阿斯利康两款新药在华获批新适应症
3月10日，国家药监局官网显示，阿斯利康的本瑞利珠单抗（Benralizumab）和度伐利尤单抗（Durvalumab）分别获批新适应症。根据阿斯利康2024年报和临床试验进展，推测本瑞利珠单抗此次获批治疗6-11岁嗜酸性粒细胞表型重度哮喘患者，度伐利尤单抗此次获批围手术期治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。2024年3月，本瑞利珠单抗治疗儿童嗜酸性粒细胞性哮喘的III期TATE研究数据发布。基于TATE研究的积极数据，本瑞利珠单抗已在2024年4月获得FDA批准用于作为6-11岁儿童嗜酸性粒细胞性哮喘患者的附加维持治疗。2024年8月，阿斯利康在WCLC 2024大会上公布了度伐利尤单抗围手术期治疗NSCLC的III期AEGEAN研究最新数据。基于AEGEAN研究的初次积极数据，度伐利尤单抗已在2024年8月获得FDA批准用于围手术期治疗无已知EGFR突变或ALK重排的可切除的早期（IIA-IIIB）NSCLC患者。
9. 再鼎ADC新药国内申报上市，治疗宫颈癌
3月13日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，再鼎医药与Seagen共同开发的维替索妥尤单抗的上市申请已获受理，用于治疗系统性治疗期间或之后病情进展的复发或转移性宫颈癌患者。维替索妥尤单抗是一款靶向组织因子（TF）的first in class抗体偶联药物（ADC），2024年4月，该药获得美国FDA完全批准，用于治疗在化疗期间或化疗后疾病进展的复发或转移性宫颈癌成年患者。2022年9月，再鼎医药从Seagen（在2023年被辉瑞收购）获得了在大中华区（中国内地、香港、澳门和台湾地区）开发和商业化维替索妥尤单抗的独家许可。
10. 首款国产实体瘤细胞疗法拟纳入优先审评
3月12日，CDE网站显示，永泰生物的T细胞疗法（Expanded Activated Lymphocytes，简称EAL）拟纳入优先审评，用于原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的部分人群【免疫特性人群：患者需满足以下标准中的至少两项：无微血管侵犯；术后中性粒细胞和淋巴细胞比值（NLR）＜3；术后血小板和淋巴细胞比值（PLR）＜110】术后预防复发治疗。爱可仑赛属CIK细胞治疗产品，是由患者自体外周血中的单核细胞经使用专利方法活化、扩增培育而成的混合T淋巴细胞。2023年9月，爱可仑赛被纳入突破性治疗品种名单，用于预防原发性肝细胞癌根治性切除术后复发。永泰生物曾透露，根据其与CDE的沟通结果，后续可基于II期临床试验的中期结果或最终结果提交爱可仑赛用于预防肝癌术后复发的上市申请，前提为II期研究结果具有统计学意义。
11.恒瑞镇痛新药「泰吉利定」国内获批新适应症
3月14日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，恒瑞医药的富马酸泰吉利定注射液新适应症上市申请已获批准，用于治疗骨科手术后中重度疼痛。富马酸泰吉利定注射液是μ阿片受体（MOR）偏向性小分子激动剂，在产生类似的中枢镇痛作用的同时，降低常见的胃肠道不良反应发生率。2024年1月31日该药首次在我国获批上市，用于治疗腹部手术后中重度疼痛。2023年12月，恒瑞宣布SHR8554注射液Ⅱ/Ⅲ期临床试验（SHR8554-203）主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。研究结果表明，SHR8554 注射液能够有效治疗骨科手术后中重度疼痛，减少补救药物用量，显著提高受试者对镇痛治疗的满意度。
12.正大天晴/康方生物PD-1单抗国内获批第4项新适应症
3月14日，据NMPA官网显示，康方/正大天晴PD-1单抗安尼可（派安普利单抗注射液）新适应症获批上市，联合化疗一线治疗复发或转移鼻咽癌（NPC）（CXSS2300089）。这也是安尼可继霍奇金淋巴瘤、鳞状非小细胞肺癌一线、鼻咽癌三线之后获批的第四个适应症。康方生物在2022 ASCO大会上公布了派安普利单抗联合吉西他滨与顺铂或安罗替尼作为转移性鼻咽癌的一线治疗的II期研究结果（NCT04736810）。在派安普利单抗+吉西他滨+顺铂试验组中（N=5），中位治疗时间为8个月，确认的ORR为80.0%。
13.安进公布超长效CD19抗体治疗gMG 3期积极结果
3月13日，安进宣布了其罕见病药物Uplizna（inebilizumab-cdon）在治疗重症肌无力（MG）方面的最新三期临床试验数据：Uplizna的52周结果显示，Uplizna有望成为重症肌无力治疗的新标准，提供持久的症状缓解，并简化治疗方案。在为期52周的随访中，Uplizna组患者的重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）较基线平均下降2.8分，显著优于安慰剂组（95%置信区间为-3.9至-1.7）。此外，72.3%的Uplizna组患者MG-ADL评分至少改善3分，而安慰剂组仅为45.2%。值得一提的是，每年仅需两次给药的方案对于患者来说是一个重大的进步。这些数据进一步巩固了Uplizna在重症肌无力治疗中的潜力，并为其即将到来的FDA申请提供了有力支持。
14.维持HIV病毒抑制48周，默沙东双药疗法达两项3期临床主要终点
3月12日，默沙东（MSD）宣布，在研每日一次口服双药方案doravirine/islatravir（DOR/ISL）在两项关键性3期试验中获得积极结果。在两项试验（MK-8591A-052和MK-8591A-051）中，DOR/ISL与活性对照组相比达到非劣效性标准。基于这些积极结果，默沙东计划在2025年中期启动向监管机构提交上市申请。
15.康乐卫士三价HPV疫苗拟纳入优先审评
3月13日，CDE网站显示，康乐卫士的重组三价人瘤病毒（16/18/58型）疫苗（三价HPV疫苗）拟纳入优先审评。该三价HPV疫苗为康乐卫士自主研发，主要用于预防HPV 16/18/58型相关的持续感染和宫颈癌等疾病。除全球主要高危型别HPV 16和18外，该三价HPV疫苗还覆盖了诱发东亚地区宫颈癌的第三大高危亚型HPV 58。相较于目前已上市的二价或四价HPV疫苗，该三价HPV疫苗将对东亚地区女性宫颈癌的保护范围从70%提高至78%。
16.诺华「司库奇尤单抗」化脓性汗腺炎新适应症在华获批
3月12日，诺华宣布司库奇尤单抗（商品名：可善挺）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗中重度化脓性汗腺炎（反常性痤疮）的成人患者。可善挺是目前中国唯一获批化脓性汗腺炎（HS）的生物制剂。作为一款全人源白介素IL-17A抑制剂，该药可显著减少炎性结节和脓肿，控制病情的复燃，为HS治疗提供了全新选择。两项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究，即SUNSHINE和SUNRISE研究评估了司库奇尤单抗在HS患者中的疗效和安全性。结果显示，两项研究的Q2W组均达到主要疗效终点。其中，SUNSHINE研究Q2W组的HS应答率为45%，显著高于安慰剂组的34%；SUNRISE研究Q2W组的HS应答率为42%，同样显著高于安慰剂组的31%。
17.潜在首款，儿童近视眼药水疗法在美国递交新药申请
3月12日，Sydnexis宣布，美国FDA已受理该公司为在研疗法SYD-101提交的新药上市申请（NDA），预计在2025年10月23日之前完成审评。新闻稿指出，如果获批，SYD-101将成为美国FDA批准的首个用于治疗儿童近视进展的药物。该NDA申请基于3期临床试验STAR研究的主要及次要终点数据。该研究旨在评估SYD-101减缓儿童近视进展及相关合并症风险的效果。SYD-101是一种在研低剂量硫酸阿托品滴眼液，旨在达到治疗儿童近视疗效的同时，增强药理稳定性和减少不适，以改善治疗的连续性。SYD-101无需降低pH值，并能在室温下达到长达3年的有效期。
18.辉瑞启动全球首个CD25 ADC临床试验
3月11日，辉瑞在clinical trials网站上，登记了CD25 ADC药物PF-08046032的首个临床试验（NCT06870487），在多种淋巴瘤或实体瘤患者中探索单药或者和PD-1抗体sasanlimab联用，该临床预计于2025年3月启动，入组人数为220例。该临床分为三个部分，第一个部分为PF-08046032单药爬坡，第二个部分为和PD-1抗体联用剂量优化，第三部分为PD-1抗体联用扩展试验。2024年SITC会议上，辉瑞首次公布了PF-08046032的产品信息，由低亲和力的抗CD25抗体与MMAE进行偶联。除了辉瑞，ADC药物研发巨头第一三共和阿斯利康，也均也进行了CD25 ADC的专利布局。
19.挑战度普利尤单抗！诺华BTK抑制剂瑞米布替尼启动新III期临床
3月10日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，诺华启动了新型、高选择性、口服、共价不可逆BTK抑制剂瑞米布替尼（Remibrutinib）对比度普利尤单抗的头对头III期研究（RECLAIM）。该研究是一项在美国开展的多中心、随机、双盲、双模拟IIIb期临床试验（n=400），旨在评估瑞米布替尼（25mg，每日2次）对比度普利尤单抗（300mg，每2周1次）在早期时间点作为附加治疗用于治疗二代H1抗组胺药控制不佳的中重度慢性自发性荨麻疹（CSU）成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是基线至第4周患者的每周荨麻疹活动度评分（UAS7）的绝对变化。
20.只需每年一针，长效HIV预防疗法挺进3期临床
日前，吉利德公布了两种每年一次的lenacapavir配方，作为暴露前预防（PrEP）疗法，在1期临床试验中的积极结果。数据支持每年一次lenacapavir用于PrEP的未来开发。该结果已发表于医学期刊《柳叶刀》。吉利德科学公司计划于2025年下半年启动3期临床试验。1期临床试验数据显示，每年一次、肌肉注射的两种lenacapavir配方达到并维持了超出在3期临床试验PURPOSE 1和PURPOSE 2试验中观察到的与HIV预防疗效相关的血浆浓度。此前报道的PURPOSE 1和PURPOSE 2数据显示，每年两次皮下注射lenacapavir在降低HIV感染方面显示出优于背景HIV发病率和每日一次口服Truvada。
21.再生元/赛诺菲公布「度普利尤单抗」2/3期临床结果，治疗天胞疮
日前，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和赛诺菲（Sanofi）在2025年美国皮肤科学会（AAD）年会上，公布了关键性2/3期临床试验ADEPT的积极结果。该试验评估重磅疗法Dupixent（dupilumab）在治疗中重度大疱性类天疱疮（BP）成人患者时的疗效和安全性。ADEPT试验达到了所有主要及关键次要终点，该实验共招募106例中重度BP成人患者，接受Dupixent治疗的患者20%实现了持续疾病缓解，而安慰剂组这一数值仅为4%（p=0.0114）。Dupixent治疗BP的补充生物制品许可申请（sBLA）已经获得FDA授予的优先审评资格，有望在今年年中获批。
22.全新机制降压药III期研究成功
3月10日，Mineralys Therapeutics宣布Lorundrostat治疗高血压的关键III期Launch-HTN研究和关键II期Advance-HTN研究均达到主要终点。Lorundrostat是一款口服、高选择性醛固酮（aldosterone）合成酶（ALDOS）抑制剂。Launch-HTN研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验（n=1083），评估了Lorundrostat（50mg或先50mg后递增至100mg，每日1次）对比安慰剂治疗在背景治疗中接受2-5种抗高血压药物治疗但未能达到血压目标的成人高血压患者的有效性和安全性。结果显示，治疗第6周，Lorundrostat（50mg）组患者的收缩压绝对降低了16.9mmHg，经安慰剂调整后的数据为-9.1mmHg（p<0.0001）；治疗第12周，Lorundrostat（50mg）组和Lorundrostat（50-100mg）组患者的收缩压分别绝对降低了19.0mmHg和15.7mmHg，经安慰剂调整后的数据分别为-11.7mmHg（p<0.0001）和-8.4mmHg（p=0.0016）。
23.SERD PROTAC临床3期达到主要终点但不及预期，Arvinas暴跌
3月11日，Arvinas和辉瑞宣布了VERITAC-2临床试验取得积极顶线结果，在雌激素受体1（ESR1）突变体人群中达到其主要终点，在无进展生存期方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善；ESR1突变ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌人群中，其结果超过了预先设定的目标风险比0.6。然而，在ITT总人群中未能达到统计学意义。消息一出，Arvinas股价盘前跌幅一度超过40%。该试验评估了ER PROTAC药物vepdegestrant（ARV471）单药对比氟维司群在ER+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者的疗效，这些患者的疾病在先前使用CDK4/6抑制剂和内分泌治疗后进展。
24.强生放弃新一代CD38单抗选择权
当地时间 3 月 10 日，Genmab A/S 宣布，强生已决定不再行使选择权，不再获得开发、生产和商业化 HexaBody-CD38 (GEN3014)的全球许可。GEN3014 是新一代 CD38 特异性 IgG1 单抗，2019 年 6 月，Genmab 和强生就 GEN3014 达成全球许可和选择权协议。根据协议，Genmab 将完成 GEN3014 针对多发性骨髓瘤和弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的概念性验证研究。根据研究结果，强生可以行使选择权，并获得开发、生产和商业化 GEN3014 的全球许可。如果选择继续研发，Genmab 将获得 1.5 亿美元期权行使费，并可能获得高达 1.25 亿美元的里程碑付款，以及未来的销售分成。尽管最初的 GEN3014 临床数据令人鼓舞，并显示出强大的临床疗效，但在对数据、市场格局和产品组合优先级进行全面评估后，强生选择退出，Genmab 也将不再进一步进行 GEN3014 的临床开发。
25.康宁杰瑞HER2双抗ADC拟纳入突破性疗法
3 月 10 日，CDE 官网显示，康宁杰瑞申报的注射用KN003拟纳入突破性疗法，适应症为用于治疗铂耐药复发性上皮性巢癌、原发性腹膜癌或输管癌KN003 是康宁杰瑞自主研发的 HER2 双抗 ADC，在 2024 年 ESMO 大会上，康宁杰瑞公布了KN003 在KN003-101 和KN003-102 两项研究中铂耐药巢癌患者的汇总分析结果。结果显示KN003 在多线治疗后的 HER2 表达和不表达的铂耐药巢癌患者中均显示出良好的疗效，其中在 44 例接受过至少一次基线后肿瘤疗效评估的患者中，ORR 为 56.8%，39 例患者出现肿瘤缩小。
26.阿斯利康启动PD-1/TIGIT双抗肺癌第二项K药头对头临床试验
3月10日，阿斯利康在clinical trials网站上登记了PD-1/TIGIT双抗药物Rilvegostomig在PD-L1高表达的一线非小细胞肺癌患者与Keytruda头对头对比的三期临床试验ARTEMIDE-Lung04（NCT06868277）。该临床预计于2025年4月启动，入组人数为830例，该项临床的首要临床终点为PFS和OS，其也是Rilvegostomig在一线非小细胞肺癌中启动的第二项头对头三期临床试验。Rilvegostomig采用对称结构设计，PD-1和TIGIT端具有差异性的亲和力设计，同时Fc部分进行减弱突变，减少相关效应功能带来的安全性风险。在2024 WCLC会议上，Rilvegostomig展示了在非接受过免疫检查点疗法治疗的非小细胞肺癌患者中的初步数据，显示不仅在PD-L1高表达方面具有61.8%的高响应率数据，同时在PD-L1低表达方面患者中具有29%的不俗响应率，也支持了阿斯利康快速启动和K药的头对头三期临床试验。
27.辉瑞CD3/BCMA双抗在华获批上市
3月10日，辉瑞宣布CD3/BCMA双抗埃纳妥单抗（Elranatamab，商品名：易瑞欧）获国家药监局附条件批准上市，用于治疗既往接受过至少三种治疗（含一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。此次批准主要是基于单臂II期MagnetisMM-3研究以及中国单独的Ib/II期单臂研究MagnetisMM-8研究的积极数据。MagnetisMM-3研究结果显示，接受过多线治疗的R/R MM患者接受埃纳妥单抗治疗后，中位总生存期（mOS）为24.6个月，中位无进展生存期（mPFS）为17.2个月。此外，中位随访33.9个月时，患者的中位缓解持续时间（mDOR）仍未达到，DOR达到30个月的患者比例为61.0%。
28.翰森制药三代EGFR-TKI「阿美替尼」获批新适应症
3月10日，NMPA官网最新公示，翰森制药三代EGFR-TKI甲磺酸阿美替尼片的新适应症上市申请获得批准。根据公开资料，该药本次获批的适应症为：用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者治疗。在该适应症上，阿美替尼片此前已经被CDE纳入突破性治疗品种和优先审评。作为一款第三代EGFR-TKI，阿美替尼片曾先后于2020年和2021年在中国获批，分别用于二线治疗既往经EGFR-TKI治疗进展，且T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者，和一线治疗具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。
29.诺和诺德公布司美格鲁肽+Amylin糖尿病合并肥胖三期临床数据
3月10日，诺和诺德公布司美格鲁肽+Amylin类似物Cagrilintide联合治疗二型糖尿病合并肥胖患者三期临床REDEFINE 2的顶线数据。经过68周治疗，61.9%的患者达到的最高剂量，治疗组减重15.7%，安慰剂组减重3.1%，安慰剂校正后减重12.6%，两组减重幅度超过5%的患者比例分别为89.7%、30.3%。消息发布后，诺和诺德股价盘前大跌6%，目前市值为3640亿美元。诺和诺德将下一代的减重药物中心放在Amylin上，但司美格鲁肽+Amylin联合治疗数据不达预期，而GLP-1/Amylin双靶点激动剂则有望媲美三靶点GGG产品，随着这两款产品的顶线数据陆续发布，诺和诺德的股价也迎来股价的剧烈波动。
全球交易合作动态
1. 2亿美元首付款！MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法
3月13日，伦敦和纽约，垂直整合的临床阶段基因药物公司MeiraGTx Holdings plc（纳斯达克股票代码：MGTX）宣布与Hologen Limited达成广泛的战略合作，Hologen Limited是世界领先的多模式生成人工智能基础模型开发商，用于临床医学和药物开发。MeiraGTx将在交割时获得2亿美元的前期现金，MeiraGTx和Hologen将成立一家合资企业Hologen Neuro AI Ltd。除了向MeiraGTx支付2亿美元前期付款外，该合资企业Hologen Neuro AI Ltd将由Hologen提供高达2.3亿美元的承诺资本，以全面资助AAV-GAD的开发用于治疗帕金森病直至商业化，并资助中枢神经系统的早期临床项目，包括用于遗传性肥胖的AAV-BDNF。Hologen将为合资企业贡献其专有的多模态生成基础模型（LMM）。
2. 大睿生物完成2500万美元Pre-B轮融资，推进核酸新药研发
3月14日，大睿生物刚刚宣布完成Pre-B轮融资，融资金额达2500万美元。本轮融资由光华梧桐领投，礼来亚洲基金、江远投资及博远资本等新老股东共同参与。此次融资将助力大睿生物推进其独有的递送和化学修饰平台技术，进一步拓展其在心血管代谢、减重及其他领域的siRNA临床管线布局等。
3. 小野制药与Ionis达成超9亿美元合作，开发寡核苷酸疗法
3月12日，Ono Pharmaceutical（ONO）宣布已与Ionis Pharmaceuticals签订许可协议，获得反义寡核苷酸（ASO）疗法sapablursen的开发及商业化权益。Sapablursen是一种用于治疗真性红细胞增多症（PV）的在研ASO药物，目前正在2期临床试验IMPRSSION中针对成人PV患者进行评估。Sapablursen已于2024年1月获得美国FDA授予的快速通道资格，并于2024年8月获得孤儿药资格。根据协议，ONO将获得全球范围内开发和商业化sapablursen的独家许可。Ionis将继续负责完成正在进行的2期临床试验IMPRSSION，而ONO将全权负责后续开发、监管申报及商业化工作。ONO将支付2.8亿美元前期付款，并根据达到研发、监管及销售里程碑，支付高达6.6亿美元的额外里程碑付款。
4. 英矽智能完成1.1亿美元E轮融资
3月13日， 英矽智能，一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司，今日宣布已完成由亚洲最大的独立资产管理公司之一惠理集团（HKG: 0806）旗下的私募股权基金、浦东创投和浦发集团、锡创投和宜兴国控联合领投的1.1亿美元E轮融资。本轮融资还吸引了专注于行业和科技领域的新晋投资者的参与，并得到了现有投资者的支持。本轮融资所募得的资金将用于推动英矽智能在人工智能平台升级和药物研发管线创新方面的突破。
5. 53亿美元！罗氏与Zealand合作开发胰淀素类似物Petrelintide
3月12日，罗氏宣布已与Zealand Pharma（纳斯达克哥本哈根：ZEAL）签订了独家合作和许可协议（CVR-no.20045078）。根据该协议条款，两家公司将合作开发和商业化petrelintide，这是Zealand Pharma的长效胰淀素类似物（amylin analog），作为独立疗法，以及与罗氏领先的肠促胰岛素（incretin）资产CT-388的固定剂量组合。Petrelintide目前处于2期临床开发阶段，适合每周皮下注射一次。根据协议条款，Zealand将获得16.5亿美元的预付现金、12亿美元的开发里程碑以及24亿美元的销售里程碑，对Zealand的总对价高达53亿美元。Petrelintide和Petrelintide/CT-388的损益将在美国和欧洲按50/50的比例分摊，Zealand有资格在世界其他地区的净销售额中获得两位数的特许权使用费，最高可达15%。
6. 3500万美元D轮融资，开发首个靶向Hippo-YAP通路抑制剂
3月12日，加利福尼亚州圣马特奥，Vivace Therapeutics，一家开发针对Hippo通路的一流癌症疗法的小分子发现和开发公司，宣布完成3500万美元的D轮融资。本轮融资由现有投资者RA Capital Management领投，包括其他现有投资者Canaan Partners和Cenova Capital（千骥资本）的投资。所得款项将用于支持该公司一流的转录增强相关结构域（TEAD）自线粒体酰化抑制剂VT3989的持续临床开发，最初重点是间皮瘤。迄今为止，该公司已累计融资1.05亿美元。在融资的同时，RA Capital Management的合伙人Jake Simson博士加入了该公司的董事会。
7. 2.86亿美元！BMS收购2seventy bio
3月11日，马萨诸塞州剑桥，2seventy bio（Nasdaq:TSVT）今天宣布了一项最终合并协议，根据该协议，百时美施贵宝（“BMS”）将以每股5.00美元的价格以全现金交易的方式收购2seventy bio的所有已发行股票，总股本价值约为2.86亿美元，即扣除预计现金后的1.02亿美元。该交易比2025年3月7日的收盘价2.66美元溢价88%。
8. 2亿美元！Flagship AI新公司完成种子轮融资
3月10日，全球顶级风投Flagship Pioneering宣布其新创立的新公司——Lila Sciences完成2亿美元种子轮融资。Lila Sciences的目标是开发“科学超智能”平台和全自动实验室，推动生命科学、化学和材料科学领域。本轮融资由Flagship Pioneering领投，其他投资者包括General Catalyst、March Capital等。
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