3月25日，赛诺菲宣布tolebrutinib用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）并延缓成人患者独立于复发活动的残疾进展的上市申请已获FDA优先审评，PDUFA日期为2025年9月28日。欧盟也正在审评该药的上市申请。如果获得批准，tolebrutinib将成为第一种也是唯一一款既能治疗nrSPMS又能减缓残疾累积而不受复发活动影响的脑穿透性BTK抑制剂。 
Tolebrutinib的独特之处在于其良好的血脑屏障穿透能力， 能够直接作用于中枢神经系统内的小胶质细胞和B细胞， 从而抑制神经炎症和脱髓鞘过程， 这使得其具备治疗多发性硬化症的潜力。 此次上市申请基于三项III期研究数据：针对nrSPMS的HERCULES研究以及针对复发型多发性硬化症（RMS）的GEMINI 1和2研究。其中，HERCULES研究结果表明， nrSPMS患者接受治疗后， 残疾进展延缓了31%
这些研究结果连同其他临床前及临床研究共同证实，tolebrutinib通过独特作用机制可靶向干预独立于复发活动的残疾进展。科学假说认为，慢性隐匿性神经炎症是多发性硬化的关键病理过程，也是残疾进展的核心驱动因素。 “我们整个临床项目的数据验证了慢性隐匿性神经炎症作为多发性硬化独立病理过程的科学认知，”神经病学开发全球负责人Erik Wallstrm医学博士表示，“nrSPMS患者或经历独立于复发活动的残疾进展的患者，其症状持续恶化源于大脑中被称为慢性隐匿性神经炎症的持续存在——这正是残疾进展的主要推手。Tolebrutinib通过靶向疾病根本驱动因素来延缓残疾进展的能力，可能为这类患者的治疗带来范式转变。” 此外，tolebrutinib针对原发性进展型多发性硬化的III期PERSEUS研究目前正在进行中，预计2025年下半年获得结果。
Tolebrutinib的独特之处在于其良好的血脑屏障穿透能力， 能够直接作用于中枢神经系统内的小胶质细胞和B细胞， 从而抑制神经炎症和脱髓鞘过程， 这使得其具备治疗多发性硬化症的潜力。 此次上市申请基于三项III期研究数据：针对nrSPMS的HERCULES研究以及针对复发型多发性硬化症（RMS）的GEMINI 1和2研究。其中，HERCULES研究结果表明， nrSPMS患者接受治疗后， 残疾进展延缓了31%这些研究结果连同其他临床前及临床研究共同证实，tolebrutinib通过独特作用机制可靶向干预独立于复发活动的残疾进展。科学假说认为，慢性隐匿性神经炎症是多发性硬化的关键病理过程，也是残疾进展的核心驱动因素。 “我们整个临床项目的数据验证了慢性隐匿性神经炎症作为多发性硬化独立病理过程的科学认知，”神经病学开发全球负责人Erik Wallstrm医学博士表示，“nrSPMS患者或经历独立于复发活动的残疾进展的患者，其症状持续恶化源于大脑中被称为慢性隐匿性神经炎症的持续存在——这正是残疾进展的主要推手。Tolebrutinib通过靶向疾病根本驱动因素来延缓残疾进展的能力，可能为这类患者的治疗带来范式转变。” 此外，tolebrutinib针对原发性进展型多发性硬化的III期PERSEUS研究目前正在进行中，预计2025年下半年获得结果。
值得一提的是，此前赛诺菲另一款BTK抑制剂rilzabrutinib也在自免领域有所突破，已申报免疫性血小板减少症适应症上市。
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